Avances en la terapia génica para los desordenes de sangre heredados

La terapia génica mantiene mucha promesa en remedio. Si podríamos alterar con seguridad nuestra propia DNA, puede ser que eliminemos enfermedades nuestros antepasados pasajeros hacia abajo a nosotros.

Ahora, las personas de la universidad de los investigadores de Delaware han demostrado un paso importante adelante en terapia génica dirigiendo las micropartículas que entregan el material de gen-regulación a las células hematopoyéticas del vástago y del progenitor, que vivo profundamente en nuestra médula y dirija la formación de glóbulos. En un papel publicado en la ciencia del gorrón avance, Chen-Yuan Kao, estudiante doctoral en la ingeniería química, y Eleftherios T. (Terry) Papoutsakis, silla de Unidel Eugene Du Pont de la ingeniería química y biomolecular, describe cómo utilizaron las micropartículas megakaryocytic, que circulan naturalmente en la corriente de la sangre, para entregar el plásmido DNAs y pequeño RNAs a las células madres hematopoyéticas.

Con más revelado, esta tecnología podría ser útil en el tratamiento para los desordenes de sangre heredados que afectan a millares de americanos. Éstos incluyen, por ejemplo, anemia de la célula falciforme, una enfermedad que cause a los glóbulos rojos anormalmente dados forma, y la talasemia, que rompe la producción de la hemoglobina de la proteína de sangre.

Los métodos desarrollados por Kao y Papoutsakis se podrían también utilizar para entregar el remedio personalizado, porque estas micropartículas se pueden generar y salvar individualmente congelado para cada paciente, dijeron a Papoutsakis.

Este nuevo enfoque tiene ventajas sobre otras aproximaciones bajo investigación.

“Muchos investigadores están intentando entregar la DNA, ácidos nucléicos, o las drogas a las células madres hematopoyéticas del objetivo,” dijo a Papoutsakis. “Ésta es la célula correcta a apuntar porque da lugar a todos los glóbulos.”

Altere esas células, y usted podría, en teoría, rechazar el defecto genético para la mayoría o la vida de todo el paciente.

Sin embargo, algunos métodos previamente desarrollados para apuntar a estas células madres entregan el material genético con ayuda de un virus, arriesgando efectos secundarios al paciente, dijeron a Papoutsakis. En lugar, la universidad de las personas de Delaware desarrolló un método que se aprovecha de las partículas minúsculas que conectan ya en la corriente de la sangre: micropartículas megakaryocytic. Kao y Papoutsakis encontraron que podrían cargar estas micropartículas con el material de gen-regulación y que infiltrarían solamente a las células madres deseadas, los gracias a las propiedades especiales en la superficie de las micropartículas.

Fuente: https://www.udel.edu/udaily/2018/november/terry-papoutsakis-gene-therapy-blood-disorders/