De KARBONADE viert eerst de goedkeuring van de EG van en slechts gentherapie voor patiënten met geërfte netvliesziekte

Het Ziekenhuis van kinderen van Philadelphia (CHOP) viert een centraal ogenblik in geneeskunde: goedkeuring door de Europese Commissie (eg) van LUXTURNA® (voretigene neparvovec), eerste en slechts de gentherapie voor patiënten met een geërfte netvliesziekte, vorige maand. Dit maakt ook tot LUXTURNA de eerste gentherapie voor een genetische ziekte die regelgevende goedkeuring in zowel de Europese Unie van de V.S. als heeft ontvangen (EU).

De EG keurde LUXTURNA, een éénmalige gentherapie voor de behandeling van visieverlies toe te schrijven aan geërfte netvliesdiedystrofie goed door bevestigde biallelic veranderingen RPE65, in pediatrische en volwassen patiënten wordt veroorzaakt die voldoende haalbare netvliescellen hebben. RPE65 - de bemiddelde geërfte netvliesziekte is een progressieve voorwaarde die tot totale blindheid in de meeste patiënten leidt.

De vergunning is geldig in alle 28 lidstaten van de EU, evenals IJsland, Liechtenstein en Noorwegen. In December 2017, de V.S. Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde LUXTURNA voor gebruik in patiënten in de V.S.

De „goedkeuring van de Europese Commissie van LUXTURNA benadrukt de essentiële rol van pediatrisch onderzoek naar het ontwikkelen van doorbraakbehandelingen,“ de bovengenoemde Wolf van Bryan, M.D., Doctoraat, Belangrijkste Wetenschappelijke Ambtenaar en Stoel van de Afdeling van de Biomedische en Informatica van de Gezondheid bij het Ziekenhuis van Kinderen van Philadelphia. Het „onderzoek als samenwerkingsinspanning tussen Raymond G. Perelman Centrum voor Cellulaire en Moleculaire Therapeutiek (CCMT) wordt geleid en onderzoekers van de KARBONADE bij de School Perelman van Geneeskunde bij de Universiteit van Pennsylvania legde de grondslag voor deze revolutionaire gentherapie, die werd ontwikkeld en nu door de Therapeutiek die van de Vonk wordt vervaardigd. Vandaag, zijn wij opgewonden die LUXTURNA te zien als therapie voor kinderen en volwassenen buiten de V.S.“ wordt goedgekeurd

De KARBONADE opgerichte Therapeutiek van de Vonk in 2013 in een inspanning om de chronologie te versnellen voor het brengen van nieuwe gentherapie aan markt. Opdracht van de vonk, om een wereld te creëren waar geen leven door genetische ziekte wordt beperkt, moest op het gronddieonderzoek voortbouwen over een meerjarenperiode door de teams van de KARBONADE en van de Geneeskunde wordt geleid Penn.

Beginnend in 2000, werd het aanvankelijke onderzoek voor LUXTURNA geleid door Jean Bennett, M.D., Doctoraat, F.M. de professor van Kirby van Oftalmologie op de School Perelman van Geneeskunde bij de Universiteit van het Instituut van het Oog van Scheie van Pennsylvania, en Albert M. Maguire, M.D., een professor van Oftalmologie bij de School van Perelman van Penn van Geneeskunde en een aanwezige arts bij KARBONADE. Bennett en Maguire werkten met toen-karbonadeonderzoeker Katherine samen A. High, M.D., een pionier van de gentherapie die CCMT leidde en die nu de Voorzitter en het hoofd van de Vonk van onderzoek en ontwikkeling is. Dr. Maguire diende als Belangrijkste Onderzoeker van de klinische proeven van de therapie.

In de V.S., wordt de gentherapie momenteel beheerd op 10 behandelingscentra door belangrijke netvlieschirurgen die opleiding verstrekt door de Therapeutiek van de Vonk op de beleidsprocedure ontvangen.

In Januari 2018, de Therapeutiek van de Vonk aanging een verlenen van vergunningen en leveringscontract die met Novartis een behandelen ontwikkeling, registratie en introductie op de marktrechten op LUXTURNA in markten buiten de V.S. Op de overdracht van de vergunning marketing van de Therapeutiek van de Vonk aan Novartis. Novartis kan LUXTURNA in EU/EEA op de markt brengen. Novartis heeft reeds exclusieve rechten ontwikkeling, registratie en introductie op de markt in alle andere landen buiten de V.S. na te streven, en de Therapeutiek van de Vonk zal de gentherapie aan Novartis leveren.

Bron: https://www.chop.edu/news/children-s-hospital-celebrates-european-commission-approval-first-its-kind-gene-therapy

Advertisement