La CÔTELETTE célèbre l'approbation de la CEE d'abord et seulement thérapie génique pour des patients présentant la rétinopathie héritée

L'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) célèbre un moment pivotalement en médicament : approbation de la Commission européenne (EC) de LUXTURNA® (neparvovec de voretigene), du premier et seulement de la thérapie génique pour des patients présentant une rétinopathie héritée, le mois dernier. Ceci effectue également à LUXTURNA la première thérapie génique pour une maladie génétique qui a reçu l'autorisation réglementaire aux États-Unis et à l'Union européenne (EU).

La CEE a reconnu LUXTURNA, une thérapie génique à application unique pour la demande de règlement de la perte de vision due à la dystrophie rétinienne héritée provoquée par les mutations RPE65 biallelic confirmées, dans pédiatrique et les patients adultes qui ont les cellules rétiniennes viables suffisantes. RPE65 - la rétinopathie héritée assistée est un état graduel que cela aboutit à se monter à la cécité dans la plupart des patients.

L'autorisation est admissible dans chacun des 28 états membres de l'UE, ainsi que l'Islande, la Liechtenstein et la Norvège. En décembre 2017, les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) ont reconnu LUXTURNA pour l'usage dans les patients aux États-Unis.

« L'approbation de la Commission européenne de LUXTURNA met en valeur le rôle indispensable de la recherche pédiatrique en remèdes se développants de découverte, » a dit le loup de Bryan, la DM, le PhD, l'officier scientifique en chef et la présidence du service de l'informatique biomédicale et de santé à l'hôpital pour enfants de Philadelphie. « La recherche conduite comme effort de collaboration entre Raymond G. Perelman Center pour la thérapeutique cellulaire et moléculaire (CCMT) et chercheurs de la CÔTELETTE à l'École de Médecine de Perelman à l'Université de Pennsylvanie a étendu le travail préparatoire pour cette thérapie génique révolutionnaire, qui a été développée et est maintenant fabriquée par thérapeutique d'étincelle. Aujourd'hui, nous sommes captivés pour voir LUXTURNA reconnu comme traitement pour des enfants et des adultes en dehors des États-Unis »

La CÔTELETTE a fondé la thérapeutique d'étincelle en 2013 dans un effort pour accélérer la chronologie pour porter des thérapies géniques neuves pour lancer sur le marché. La mission de l'étincelle, pour produire un monde où aucune durée n'est limitée par la maladie génétique, était d'établir sur la recherche fondamentale conduite sur une période de plusieurs années par la CÔTELETTE et les équipes de médicament de Penn.

Commençant en 2000, la recherche initiale pour LUXTURNA a été conduite par Jean Bennett, DM, PhD, professeur de F.M. Kirby de l'ophthalmologie à l'École de Médecine de Perelman à l'université de l'institut d'oeil de Scheie de Pennsylvanie, et Albert M. Maguire, DM, un professeur de l'ophthalmologie à l'École de Médecine de Perelman de Penn et à un médecin traitant à la CÔTELETTE. Bennett et Maguire ont joint des forces avec le chercheur Katherine A. High, DM, un pionnier d'alors-CÔTELETTE de thérapie génique qui a dirigé le CCMT et qui est maintenant le président et le chef de l'étincelle de la recherche et développement. M. Maguire a servi d'investigateur principal des tests cliniques du traitement.

Aux États-Unis, la thérapie génique est actuel administrée à 10 centres de demande de règlement en aboutissant les chirurgiens rétiniens qui reçoivent la formation fournie par thérapeutique d'étincelle sur la procédure de gestion.

En janvier 2018, la thérapeutique d'étincelle écrite dans une qualification et l'accord de fourniture avec le développement, l'inscription et la commercialisation de revêtement de Novartis juste à LUXTURNA sur les marchés en dehors des États-Unis sur le transfert de l'autorisation de vente à partir de la thérapeutique d'étincelle à Novartis. Novartis peut commercialiser LUXTURNA dans l'UE-EEE. Novartis a déjà des droits exclusifs de poursuivre le développement, l'inscription et la commercialisation dans tous autres pays en dehors des États-Unis, et la thérapeutique d'étincelle fournira la thérapie génique à Novartis.

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