Il TAGLIO celebra l'approvazione della CE di in primo luogo e soltanto terapia genica per i pazienti con la malattia retinica ereditata

L'ospedale pediatrico di Filadelfia (CHOP) celebra un momento chiave nella medicina: approvazione da parte della Commissione Europea (EC) di LUXTURNA® (neparvovec del voretigene), del primo e soltanto della terapia genica per i pazienti con una malattia retinica ereditata, il mese scorso. Ciò egualmente rende a LUXTURNA la prima terapia genica per una malattia genetica che ha ricevuto l'approvazione regolatrice sia negli Stati Uniti che l'Unione Europea (EU).

La CE ha approvato LUXTURNA, una terapia genica di una volta per il trattamento di perdita della visione dovuto la distrofia retinica ereditata causata dalle mutazioni biallelic confermate RPE65, in pazienti pediatrici ed adulti che hanno celle retiniche possibili sufficienti. RPE65 - la malattia retinica ereditata mediata è uno stato che progressivo quella piombo per ammontare alla cecità nella maggior parte dei pazienti.

L'autorizzazione è valida in tutti e 28 i stati membri dell'UE come pure l'Islanda, il Liechtenstein e la Norvegia. Nel dicembre 2017, gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) hanno approvato LUXTURNA per uso in pazienti negli Stati Uniti.

“L'approvazione della Commissione Europea di LUXTURNA evidenzia il ruolo vitale della ricerca pediatrica in maturazioni di sviluppo dell'innovazione,„ ha detto il lupo di Bryan, il MD, il PhD, l'ufficiale scientifico principale e la presidenza del dipartimento del Biomedical e dell'informatica di salubrità all'ospedale pediatrico di Filadelfia. “La ricerca condotta come sforzo di collaborazione fra Raymond G. Perelman Center per terapeutica cellulare e molecolare (CCMT) e ricercatori del TAGLIO alla scuola di medicina di Perelman all'università della Pennsylvania ha steso il fondamento per questa terapia genica rivoluzionaria, che ora è stata sviluppata ed è fabbricata da terapeutica della scintilla. Oggi, siamo entusiasmati per vedere LUXTURNA approvato come terapia per i bambini e gli adulti fuori degli Stati Uniti„

Il TAGLIO ha fondato la terapeutica della scintilla nel 2013 in uno sforzo per accelerare la cronologia per portare le nuove terapie geniche per commercializzare. La missione della scintilla, creare un mondo in cui nessuna vita è limitata dalla malattia genetica, era di costruire sulla ricerca fondamentale condotta su un periodo pluriannuale dal TAGLIO e dai gruppi della medicina di Penn.

Cominciando nel 2000, la ricerca iniziale per LUXTURNA è stata condotta dal Bennett di Jean, dal MD, dal PhD, da professore di F.M. Kirby dell'oftalmologia alla scuola di medicina di Perelman all'università di istituto dell'occhio dello Scheie di Pensilvania e da Albert M. Maguire, il MD, un professore dell'oftalmologia alla scuola di medicina del Perelman di Penn e ad un medico di partecipazione al TAGLIO. Il Bennett e Maguire hanno unito le forze con il ricercatore Katherine A. High, MD, un pioniere di allora TAGLIO di terapia genica che ha diretto il CCMT e che ora è il Presidente e la testa della scintilla di ricerca e sviluppo. Il Dott. Maguire ha servito da ricercatore principale dei test clinici della terapia.

Negli Stati Uniti, la terapia genica corrente è amministrata a 10 centri del trattamento piombo i chirurghi retinici che ricevono l'addestramento fornito da terapeutica della scintilla sulla procedura dell'amministrazione.

Nel gennaio 2018, la terapeutica della scintilla inserita in un'autorizzazione e l'accordo di fornitura con lo sviluppo, la registrazione e la commercializzazione della copertura di Novartis radrizza a LUXTURNA nei servizi fuori degli Stati Uniti sopra il trasferimento dell'autorizzazione di vendita da terapeutica della scintilla in Novartis. Novartis può commercializzare LUXTURNA nel UE-EEE. Novartis già ha diritti esclusivi di perseguire lo sviluppo, la registrazione e la commercializzazione in tutti i altri paesi fuori degli Stati Uniti e la terapeutica della scintilla fornirà la terapia genica a Novartis.

Sorgente: https://www.chop.edu/news/children-s-hospital-celebrates-european-commission-approval-first-its-kind-gene-therapy

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