チョップは受継がれた網膜の病気の患者のための最初にの欧州共同体の承認をそして遺伝子療法だけ祝います

フィラデルヒィアの小児病院は (CHOP)薬の中枢の時を祝います: LUXTURNA (voretigene の neparvovec) (EC)、® 受継がれた網膜の病気の患者のための第 1 および遺伝子療法だけの EC 委員会による承認、先月。 これはまた LUXTURNA に米国および欧州連合両方の規制当局の許可を受け取った遺伝病のための最初の遺伝子療法を作ります (EU)。

欧州共同体は LUXTURNA の十分で実行可能な網膜のセルがある小児科および大人の患者に確認された biallelic RPE65 突然変異によって、引き起こされた受継がれた網膜のジストロフィーによる視野の損失の処置のための一度だけの遺伝子療法を承認しました。 RPE65 - 仲介された受継がれた網膜の病気はほとんどの患者の盲目を合計するためにそれが導く進歩的な状態です。

承認は EU のすべての 28 の加盟州で有効、またアイスランド、リヒテンシュタインおよびノルウェーです。 2017 年 12 月では、米国の食品医薬品局は (FDA)米国の患者の使用のための LUXTURNA を承認しました。

「EC 委員会の LUXTURNA の承認成長の進歩の治療に於いての小児科の研究の重要な役割を強調します」、はフィラデルヒィアの小児病院で Biomedical および健康の情報科学の部門の Bryan のオオカミ、 MD、 PhD、主な科学的な将校および椅子を言いました。 「ペンシルバニア大学で Perelman の医科大学院で細胞および分子 Therapeutics (CCMT) のためのチョップの Raymond G. Perelman Center および調査官の間で共同の努力として行なわれた研究は火花の Therapeutics によって開発され、今製造されるこの革命的な遺伝子療法の土台を築きました。 現在、私達は感動します見るために療法として承認される米国の外の子供そして大人については LUXTURNA を」

チョップは販売するために新しい遺伝子療法を持って来るためのスケジュールを加速するために 2013 年に火花の Therapeutics を創設しました。 火花の代表団は、生命が遺伝病によって限定されない世界を作成するために、チョップおよび Penn の薬のチームによって長年のピリオドに行なわれた基礎的な研究で構築することでした。

2000 年に始まって、 LUXTURNA のための最初の研究はジーンベネット、 MD、 PhD の Scheie の目の協会およびアルバート M. Maguire、 MD の Penn の Perelman の医科大学院の眼科学の教授ペンシルバニア大学のおよびチョップの担当医 Perelman の医科大学院の眼科学の F.M. Kirby 教授によって行なわれました。 ベネットおよび Maguire は当時のチョップの研究者とカサリン A. High、 MD の今では CCMT を指示した火花の研究開発の大統領そしてヘッドであり、遺伝子療法の開拓者力を合わせました。 Maguire 先生は療法の臨床試験の主任調査官として役立ちました。

米国では、遺伝子療法は 10 の処置の中心で管理プロシージャで火花の Therapeutics によって提供されるトレーニングを受け取る網膜の外科医を導くことによって現在管理されます。

2018 年 1 月では、 Novartis のカバーの開発、登録および商業化の認可および供給契約に入る火花の Therapeutics は火花の Therapeutics からの Novartis へのマーケティング承認の転送に米国の外の市場の LUXTURNA に訂正します。 Novartis は EU/EEA の LUXTURNA を商業化できます。 Novartis に既に米国の外の他のすべての国の開発、登録および商業化を追求する占有権があり火花の Therapeutics は Novartis に遺伝子療法を供給します。

ソース: https://www.chop.edu/news/children-s-hospital-celebrates-european-commission-approval-first-its-kind-gene-therapy

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