절단은 승계한 망막 질병에 환자를 위한서만 첫째로의 적능력 승인을 그리고 유전자 치료 경축합니다

필라델피아의 아동 병원은 (CHOP) 약에 있는 중요한 순간을 경축합니다: LUXTURNA (voretigene neparvovec) (EC), ® 승계된 망막 질병에 환자를 위한서만 첫번째 및 유전자 치료의 유럽 공동체 위원회에 의한 승인, 지난 달. 이것은 또한 LUXTURNA에게 미국 및 유럽 연합 둘 다에 있는 정식 인가를 수신한 유전자 질환을 위한 첫번째 유전자 치료를 만듭니다 (EU).

적능력은 LUXTURNA 의 충분한 실행 가능한 망막 세포가 있는 소아과와 성숙한 환자는에서 확인한 biallelic RPE65 돌연변이에, 기인한 승계한 망막 영양 실조 때문에 비전 손실의 대우를 위한 이전 유전자 치료를 승인했습니다. RPE65 - 중재한 승계한 망막 질병은 대부분의 환자에 있는 장님을 합계하기 위하여 그것이 지도하는 진보적인 상태입니다.

인가는 EU의 모든 28의 회원 국가에서 유효합니다, 뿐 아니라 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이. 2017년 12월에서는, 미국 식품 의약국은 (FDA) 미국에 있는 환자에 있는 사용을 위한 LUXTURNA를 승인했습니다.

"유럽 공동체 위원회의 LUXTURNA의 승인 발전 돌파구 치료에 있는 소아과 연구의 생명 역할을 강조합니다,"는 필라델피아의 아동 병원에 Biomedical와 건강 정보 과학의 부의 Bryan 늑대, MD, PhD, 주요한 과학적인 장교 및 의자를 말했습니다. "펜실베니아 대학에 Perelman 의과 대학에 셀 방식과 분자 치료학 (CCMT)를 위한 절단의 Raymond G. Perelman Center와 조사자 사이에서 협조적인 노력으로 한 연구는 불꽃 치료학에 의해 개발되고 지금 제조되는 이 혁명적인 유전자 치료를 위한 기반을 닦았습니다. 오늘날, 우리는 치료로 승인된 미국 이상으로 아이들 그리고 성인을 위해 LUXTURNA를" 보기 위하여 오싹됩니다

절단은 시장에 내놓기 위하여 2013년에 불꽃 새로운 유전자 치료를 가져오기를 위한 우주 비행중의 스케줄을 가속하기 위하여 치료학을 발견했습니다. 불꽃의 임무는, 아무 생활도 유전자 질환에 의해 제한되지 않는 세계를 만들기 위하여, 절단 및 Penn 약 팀에 의해 다년간 기간에 한 기본 연구에 건축하기 위한 것이었습니다.

2000년에 시작되어서, LUXTURNA를 위한 처음 연구는 진 Bennett, MD, PhD 의 Scheie 눈 학회 및 앨버트 M. Maguire, MD 의 Penn의 Perelman 의과 대학에 안과학의 교수 펜실베니아 대학에와 절단에 주치의 Perelman 의과 대학에 안과학의 F.M. Kirby 교수에 의해 했습니다. Bennett와 Maguire는 그때 절단 연구원으로 Katherine A. High, MD 의 CCMT를 지시한 지금 불꽃의 연구와 개발의 대통령 그리고 헤드이고 유전자 치료 개척자 협력했습니다. Maguire 박사는 치료의 임상 시험의 수사반장으로 봉사했습니다.

미국에서는, 유전자 치료는 10의 대우 센터에 행정 절차에 불꽃 치료학에 의해 제공된 훈련을 수신하는 망막 군의관을 지도해서 지금 관리됩니다.

2018년 1월에서는, Novartis 덮음 발달, 등록 및 상품화를 가진 허용 및 공급 협정으로 입력된 불꽃 치료학은 불꽃 치료학에서 Novartis에 매매 인가의 이동에 미국 이상으로 시장에 있는 LUXTURNA에 보상합니다. Novartis는 EU/EEA에 있는 LUXTURNA를 제품화할 수 있습니다. Novartis에는 이미 미국 이상으로 그밖 국가 모든에 있는 발달, 등록 및 상품화를 추격하는 독점권이 있고, 불꽃 치료학은 Novartis에 유전자 치료를 공급할 것입니다.

근원: https://www.chop.edu/news/children-s-hospital-celebrates-european-commission-approval-first-its-kind-gene-therapy

Advertisement