A COSTELETA comemora a aprovação do EC de primeiramente e somente terapia genética para pacientes com doença retina herdada

O hospital de crianças de Philadelphfia (CHOP) comemora um momento giratório na medicina: aprovação pela Comissão Européia (EC) de LUXTURNA® (neparvovec do voretigene), do primeiro e somente da terapia genética para pacientes com uma doença retina herdada, no mês passado. Isto igualmente faz a LUXTURNA a primeira terapia genética para uma doença genética que receba a aprovação reguladora nos E.U. e na União Europeia (EU).

O EC aprovou LUXTURNA, uma único terapia genética para o tratamento da perda da visão devido à distrofia retina herdada causada pelas mutações RPE65 biallelic confirmadas, nos pacientes pediatras e adultos que têm suficientes pilhas retinas viáveis. RPE65 - a doença retina herdada negociada é uma condição que progressiva aquela conduz para totalizar a cegueira na maioria de pacientes.

A autorização é válida em todos os 28 Estados-membros da UE, assim como Islândia, Liechtenstein e Noruega. Em dezembro de 2017, os E.U. Food and Drug Administration (FDA) aprovaram LUXTURNA para o uso nos pacientes nos E.U.

“A aprovação da Comissão Européia de LUXTURNA destaca o papel vital da pesquisa pediatra em curas tornando-se da descoberta,” disse o lobo de Bryan, a DM, o PhD, o oficial científico principal e a cadeira do departamento do Biomedical e da informática da saúde no hospital de crianças de Philadelphfia. “A pesquisa conduzida como um esforço colaborador entre Raymond G. Perelman Centro para a terapêutica celular e molecular (CCMT) e investigador da COSTELETA na Faculdade de Medicina de Perelman na Universidade da Pensilvânia colocou o fundamento para esta terapia genética revolucionária, que foi desenvolvida e é agora manufacturado pela terapêutica da faísca. Hoje, nós somos excitados para ver LUXTURNA aprovado como uma terapia para crianças e adultos fora dos E.U.”

A COSTELETA fundou a terapêutica da faísca em 2013 em um esforço para acelerar o espaço temporal para trazer terapias genéticas novas para introduzir no mercado. A missão da faísca, para criar um mundo onde nenhuma vida fosse limitada pela doença genética, era construir na pesquisa fundacional conduzida durante um período de multi-ano pela COSTELETA e pelas equipes da medicina de Penn.

Começando em 2000, a pesquisa inicial para LUXTURNA foi conduzida por Jean Bennett, DM, PhD, professor de F.M. Kirby da oftalmologia na Faculdade de Medicina de Perelman na universidade do instituto do olho do Scheie de Pensilvânia, e Albert M. Maguire, DM, um professor da oftalmologia na Faculdade de Medicina do Perelman de Penn e em um médico de comparecimento na COSTELETA. Bennett e Maguire juntaram-se a forças com pesquisador Katherine A. Alto da então-COSTELETA, DM, um pioneiro da terapia genética que dirigissem o CCMT e que fosse agora o presidente e a cabeça da faísca da investigação e desenvolvimento. O Dr. Maguire serviu como um investigador principal dos ensaios clínicos da terapia.

Nos E.U., a terapia genética é administrada actualmente em 10 centros do tratamento conduzindo os cirurgiões retinas que recebem o treinamento fornecido pela terapêutica da faísca no procedimento da administração.

Em janeiro de 2018, a terapêutica da faísca incorporada em licenciar e o acordo de fonte com revelação, registo e comercialização da coberta de Novartis endireitam a LUXTURNA nos mercados fora dos E.U. em cima de transferência da autorização de mercado da terapêutica da faísca a Novartis. Novartis pode comercializar LUXTURNA no UE-EEE. Novartis já tem direitos exclusivos de levar a cabo a revelação, o registo e a comercialização em todos países restantes fora dos E.U., e a terapêutica da faísca fornecerá a terapia genética a Novartis.

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