ОТБИВНАЯ КОТЛЕТА празднует утверждение EC сперва и только терапия гена для пациентов с унаследованным ретинальным заболеванием

Больница детей Филадельфии (CHOP) празднует стержневой момент в медицине: утверждение европейской комиссией LUXTURNA® (neparvovec voretigene), первого и только терапии гена для пациентов с унаследованным ретинальным заболеванием, последним месяцем. Это также делает LUXTURNA первую терапию гена для генетического заболевания которое получало утверждение регламента как в США, так и в Европейском союзе (EU).

LUXTURNA одобренное EC, одноразовая терапия гена для обработки потери зрения должной к унаследованному ретинальному dystrophy причиненному подтверженными biallelic перегласовками RPE65, в педиатрических и взрослых пациентах которые имеют достаточные жизнеспособные ретинальные клетки. RPE65 - посредничанное унаследованное ретинальное заболевание прогрессивное состояние то водит для того чтобы подытожить слепоту в большинств пациентах.

Утверждение действительно в всех 28 государство-членах EU, так же, как Исландии, Лихтенштейне и Норвегии. В декабре 2017, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило LUXTURNA для пользы в пациентах в США.

«Утверждение европейской комиссии LUXTURNA выделяет существенную роль педиатрического исследования в превращаясь лечениях прорыва,» сказал волку Брайан, MD, PhD, главному научному офицеру и стулу отдела Biomedical и Informatics здоровья на больнице детей Филадельфии. «Исследование дирижированное как сотрудническое усилие между Рэймондом G. Perelman Центром для клетчатой и молекулярной терапевтики (CCMT) и исследователями отбивной котлеты на Медицинском факультете Perelman на Пенсильванском университете клало фундамент для этой революционной терапии гена, которая была начата и теперь изготовлена терапевтикой искры. Сегодня, мы возбужены для того чтобы увидеть LUXTURNA одобренное как терапия для детей и взрослых вне США»

ОТБИВНАЯ КОТЛЕТА основала терапевтику искры в 2013 в усилии ускорить ход срока для приносить новые терапии гена для того чтобы выйти на рынок. Полет искры, создать мир где никакая жизнь не ограничена генетическим заболеванием, был построить на foundational исследовании дирижированном над периодом multi-года ОТБИВНОЙ КОТЛЕТОЙ и командами медицины Penn.

Начинающ в 2000, начальное исследование для LUXTURNA было дирижировано Джином Bennett, MD, PhD, профессором F.M. Kirby офтальмологии на Медицинском факультете Perelman на университете института глаза Scheie Пенсильвания, и Альбертом M. Maguire, MD, профессором офтальмологии на Медицинском факультете Perelman Penn и присутствуя на враче на ОТБИВНОЙ КОТЛЕТЕ. Bennett и Maguire соединили усилия с исследователем Катрином A. Высок после этого-ОТБИВНОЙ КОТЛЕТЫ, MD, пионером терапией гена который направили CCMT и который теперь президент и головка искры научных исследований и разработки. Др. Maguire служил как главным образом исследователь клинических испытаний терапией.

В США, терапия гена в настоящее время управлена на 10 центрах обработки путем ведение ретинальных хирургов которые получают тренировку обеспеченную терапевтикой искры на процедуре по администрации.

В январе 2018, терапевтика искры вписанная в лицензировать и контракт на поставку с развитием, зарегистрированием и коммерциализацией заволакивания Novartis выпрямляют к LUXTURNA в рынках вне США на переходе утверждения маркетинга от терапевтики искры к Novartis. Novartis может commercialize LUXTURNA в EU/EEA. Novartis уже имеет эксклюзивные права последовать развитие, зарегистрирование и коммерциализацию в всех других странах вне США, и терапевтика искры поставит терапию гена к Novartis.

Источник: https://www.chop.edu/news/children-s-hospital-celebrates-european-commission-approval-first-its-kind-gene-therapy

Advertisement