La TAJADA celebra la aprobación de la EC de primero y solamente terapia génica para los pacientes con enfermedad retiniana heredada

El hospital de niños de Philadelphia (CHOP) celebra un momento giratorio en remedio: aprobación por la Comisión Europea (EC) de LUXTURNA® (neparvovec del voretigene), del primer y solamente de la terapia génica para los pacientes con una enfermedad retiniana heredada, el mes pasado. Esto también hace LUXTURNA la primera terapia génica para una enfermedad genética que ha recibido aprobación reglamentaria en los E.E.U.U. y la unión europea (EU).

La EC aprobó LUXTURNA, una terapia génica de una sola vez para el tratamiento de la baja de la visión debido a la distrofia retiniana heredada causada por las mutaciones biallelic confirmadas RPE65, en los pacientes pediátricos y adultos que tienen suficientes células retinianas viables. RPE65 - la enfermedad retiniana heredada mediada es una condición progresiva que ésa lleva para sumar ceguera en la mayoría de los pacientes.

La autorización es válida en los 28 Estados miembros de la UE, e Islandia, Liechtenstein y Noruega. En diciembre de 2017, los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) aprobaron LUXTURNA para el uso en pacientes en los E.E.U.U.

“La aprobación de la Comisión Europea de LUXTURNA destaca el papel vital de la investigación pediátrica en vulcanizaciones de la ruptura que se convierten,” dijo el lobo de Bryan, el Doctor en Medicina, el doctorado, el principal oficial científico y la silla del departamento del Biomedical y de la informática de la salud en el hospital de niños de Philadelphia. “La investigación conducto como esfuerzo colaborativo entre Raymond G. Perelman Center para la terapéutica celular y molecular (CCMT) e investigadores de la TAJADA en la Facultad de Medicina de Perelman en la Universidad de Pensilvania puso la base para esta terapia génica revolucionaria, que fue desarrollada y ahora es fabricada por terapéutica de la chispa. Hoy, nos emocionan para ver LUXTURNA aprobado como terapia para los niños y los adultos fuera de los E.E.U.U.”

La TAJADA fundó la terapéutica de la chispa en 2013 en un esfuerzo de acelerar la cronología para traer nuevas terapias génicas para comercializar. La misión de la chispa, crear un mundo donde no se limita ninguna vida por enfermedad genética, era emplear la investigación fundacional conducto durante un período plurianual por la TAJADA y las personas del remedio de Penn.

Comenzando en 2000, la investigación inicial para LUXTURNA conducto por Jean Bennett, Doctor en Medicina, doctorado, profesor de F.M. Kirby de la oftalmología en la Facultad de Medicina de Perelman en la universidad del instituto del aro de Scheie de Pennsylvania, y Albert M. Maguire, Doctor en Medicina, profesor de la oftalmología en la Facultad de Medicina de Perelman de Penn y un médico de asistencia en la TAJADA. Bennett y Maguire ensamblaron fuerzas con el investigador Katherine A. High, Doctor en Medicina, pionero de la entonces-TAJADA de la terapia génica que dirigieron el CCMT y que ahora es el presidente y el jefe de la chispa de la investigación y desarrollo. El Dr. Maguire sirvió como investigador principal de las juicios clínicas de la terapia.

En los E.E.U.U., la terapia génica es administrada actualmente en 10 centros del tratamiento llevando a los cirujanos retinianos que reciben el entrenamiento ofrecido por terapéutica de la chispa en el procedimiento de la administración.

En enero de 2018, la terapéutica de la chispa incorporada en una autorización y el acuerdo de abastecimiento con el revelado, la inscripción y la comercialización de la cubierta de Novartis endereza a LUXTURNA en mercados fuera de los E.E.U.U. sobre la transferencia de la autorización de márketing de la terapéutica de la chispa a Novartis. Novartis puede comercializar LUXTURNA en el UE-EEE. Novartis tiene ya derechos exclusivos a perseguir el revelado, la inscripción y la comercialización en el resto de los países fuera de los E.E.U.U., y la terapéutica de la chispa suministrará la terapia génica a Novartis.

Fuente: https://www.chop.edu/news/children-s-hospital-celebrates-european-commission-approval-first-its-kind-gene-therapy

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