KOTLETTEN firar EC-godkännande av först och endast genterapi för tålmodig med den övertagna retinal sjukdomen

Barns sjukhus av Philadelphia (CHOP) firar ett svängbart ögonblick i medicin: godkännande av Europeiska kommissionen (EC) av LUXTURNA® (voretigeneneparvovec), första och endast genterapin för tålmodig med en övertagen retinal sjukdom, sist månad. Detta gör också LUXTURNA den första genterapin för en genetisk sjukdom som har mottagit reglerande godkännande i både U.S.et och Europeiska union (EU).

Ecen godkänd LUXTURNA, enTime genterapi för behandlingen av visionförlust övertog tack vare den retinal dystrophyen som orsakades av bekräftade biallelic mutationar RPE65, i pediatriska och vuxna tålmodig som har tillräckliga livsdugliga retinal celler. RPE65 - den medlade övertagna retinal sjukdomen är en framstegsvän villkorar att blytak för att räkna samman blindness i mest tålmodig.

Bemyndigandet är giltiga sammanlagt 28 som medlemmen påstår av EG, såväl som Island, Liechtenstein och Norge. I December 2017, U.S.-maten och drogadministrationen (FDA) godkänd LUXTURNA för bruk i tålmodig i U.S.et.

”Europeiska kommission markerar godkännande av LUXTURNA den livsviktiga rollen av pediatrisk forskning i framkallande genombrottbotar,”, sade den Bryan wolfen, MD, PhD, kommenderar högsta vetenskapliga och stolen av avdelningen av biomedicalen och vård- Informatics på barns sjukhus av Philadelphia. ”Skolar forskningen som föras som ett kollaborativt försök mellan kotlett Raymond G. Perelman Centrera för cell- och molekylär terapi (CCMT) och utredare på Perelmanen av medicin på universitetar av Pennsylvania lade grundvalen för denna revolutionära genterapi, som framkallades och tillverkas nu av Sparkterapi. I dag hänföras vi för att se LUXTURNA som är godkänd som en terapi för barn och vuxen människa utanför U.S.et”,

KOTLETTEN grundade Sparkterapi i 2013 i ett försök att accelerera timelinen för att komma med nya genterapier för att marknadsföra. Spark'sens beskickning, att skapa en värld, var inget liv begränsas av den genetiska sjukdomen, var att bygga på den foundational forskningen som förades över enår period av KOTLETTEN och de Penn medicinlagen.

Början i 2000, den initiala forskningen för LUXTURNA förades av Jean Bennett, MD, PhD, skolar den F.M. Kirby professorn av oftalmologi på Perelmanen av medicin på universitetar av Pennsylvania Scheie synar institutet, och Albert M. Maguire, MD, en professor av oftalmologi på Penns Perelman skolar av medicin och en deltagande i läkare på KOTLETTEN. Bennett och Maguire sammanfogade styrkor med därefter-KOTLETTEN forskare Katherine A. Kick, MD, en genterapibanbrytare som riktade CCMTEN, och som är nu sparks president och huvud av forskning och utveckling. Dr. Maguire tjänade som som en främsta utredare av terapi kliniska försök.

I U.S.et administreras genterapin för närvarande på 10 som behandling centrerar, genom att leda retinal kirurgar, som mottar utbildning förutsatt att av Sparkterapi på administrationstillvägagångssättet.

I Januari 2018, marknadsför Sparkterapin som skrivs in in i en licensera och tillförselöverenskommelse med Novartis täckande utveckling, registrering och commercializationrätter till LUXTURNA in, utanför U.S.et på överföringen av det marknadsföra bemyndigandet från Sparkterapi till Novartis. Novartis kan kommersialisera LUXTURNA i det EU/EEA. Novartis har redan ensamrättar som sammanlagt förföljer utveckling, registrering och commercialization andra länder utanför U.S.et, och den ska Sparkterapin levererar genterapin till Novartis.

Källa: https://www.chop.edu/news/children-s-hospital-celebrates-european-commission-approval-first-its-kind-gene-therapy

Advertisement