剁慶祝 EC 審批首先和病人的仅基因治療有被繼承的視網膜疾病

費城兒童醫院 (CHOP)慶祝在醫學的一個舉足輕重的時候: 經 LUXTURNA (voretigene neparvovec (EC)),® 病人的仅第一和基因治療歐共體的認可有一個被繼承的視網膜疾病,上個月。 這也做 LUXTURNA 得到了在美國和歐盟的規則核准的一種遺傳病的第一個基因治療 (EU)。

EC 審批了 LUXTURNA,遠見損失的處理的一個一次性基因治療由於被確認的 biallelic RPE65 變化造成的被繼承的視網膜營養失調,在有足够的可行的視網膜細胞的小兒科和成人患者。 RPE65 - 那導致共計在多數患者的盲目性的斡旋的被繼承的視網膜疾病是一個累進情況。

這種權限是有效的在歐盟的所有 28 個成員國,以及冰島、列支敦士登和挪威。 在 2017年 12月,美國食品藥品監督管理局 (FDA)在美國審批了 LUXTURNA 用於患者。

「LUXTURNA 歐共體的審批顯示小兒科研究的重要作用在開發的突破治療」,在費城兒童醫院軍官和主席說布賴恩狼、 MD、 PhD、首席科學生物和健康信息學的部門的。 「作為一個合作工作成績開展的這個研究在剁的 Raymond G. 蜂窩電話和分子治療學的 (CCMT) Perelman Center 和調查員之間在 Perelman 醫學院在賓夕法尼亞大學消除了此革命基因治療的基礎,現在是由火花治療學開發和製造的。 今天,我們興奮為子項和成人發現作為療法被審批的 LUXTURNA 在美國之外」

剁在 2013年建立火花治療學加速帶來的新的基因治療時間安排銷售。 火花的任務,創建壽命沒有由遺傳病限制的世界,是編譯在這個基本原理的研究開展在幾年的期間由剁和 Penn 醫學小組。

在 2000年開始, LUXTURNA 的最初的研究由吉恩班奈特, MD, PhD,眼科學 F.M. Kirby 教授開展在 Perelman 醫學院在賓夕法尼亞大學的 Scheie 眼睛學院和阿爾伯特 M. Maguire, MD,眼科學教授在 Penn 的 Perelman 醫學院和剁的一個主治醫師。 班奈特和 Maguire 協力了與當時剁研究員凱瑟琳 A. High, MD,處理 CCMT,并且現在是研究與開發火花的總統和題頭的基因治療先驅。 maguire 博士擔當了療法的臨床試驗的一個主要調查人。

在美國,基因治療當前被管理在 10 個處理中心通過導致接受火花治療學提供的培訓在管理程序的視網膜外科醫生。

在 2018年 1月,火花治療學被輸入與 Novartis 覆蓋物發展、註冊和商品化的一個准許和供應協議在市場上對 LUXTURNA 在美國之外在市場授權的調用從火花治療學到 Novartis。 Novartis 可能把在 EU/EEA 的 LUXTURNA 商業化。 Novartis 已經有專有權繼續處理發展、註冊和商品化在其他國家(地區) 在美國之外,并且火花治療學將提供基因治療給 Novartis。

來源: https://www.chop.edu/news/children-s-hospital-celebrates-european-commission-approval-first-its-kind-gene-therapy

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