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A descoberta do horizonte partners com C4XD para validar alvos letais sintéticos novos da oncologia

O plc do grupo da descoberta do horizonte, um líder global na aplicação da edição do gene e das tecnologias da modulação do gene, anuncia hoje que participou em uma parceria exclusiva da descoberta do alvo com o plc das terras arrendadas da descoberta de C4X (“C4XD”), uma empresa de abertura de caminhos da descoberta da droga.

A parceria aponta validar os alvos letais sintéticos novos da oncologia que o horizonte identificou usando sua tecnologia CRISPR-Cas9 pioneiro, com o C4XD que usa então sua tecnologia forma-baseada 4D proprietária da química (Conformetrix) para descobrir candidatos pré-clínicos da droga.

A parceria foi formada para entregar drogas novas potenciais para pacientes com tratamentos eficazes limitados tais como o câncer pulmonar colorectal e.

O conceito de aproveitar a mortalidade sintética no cancro foi demonstrado com a aprovação recente dos inibidores polis Lynparza, Zejula (PARP) e Rubraca® da polimerase (® do ADP-ribose)®.

Estas drogas são eficazes nas indicações que são servidas deficientemente por drogas da imunoterapia, tais como inibidores do ponto de verificação, e se transformaram um tratamento estabelecido no cancro do ovário.

Trabalham visando um caminho específico do reparo do ADN em que as células cancerosas, com mutações tais como BRCA, se transformem sobre-Reliant. Inibindo este ADN crítico repare causas do caminho as pilhas do tumor para destruir-se, tendo por resultado a terminologia “mortalidade sintética”.

A indústria farmacêutica está enchendo agora seus encanamentos clínicos com as drogas de investigação, identificadas pela pesquisa empírica, que pôde produzir a eficácia similar nos cancros onde os inibidores de PARP não são eficazes.

Os avanços recentes na ferramenta deedição, CRISPR-Cas9, permitiram a selecção “genomic” funcional sistemática de identificar genes letais sintéticos novos nas células cancerosas com mutações específicas. O horizonte utilizou sua plataforma da descoberta do alvo para conduzir os estudos de alta qualidade do nocaute do gene de CRISPR através das linha celular múltiplas do cancro, selecionando ao redor ~3000 genes apropriados como a base para alvos pequenos da droga da molécula.

Esta aproximação pioneiro identificou uma lista sucinta de ~20 novela, genes letais sintéticos do elevado valor que seguem uma tela secundária para validá-los mais como alvos. A parceria estêve estabelecida para terminar o pacote da validação do alvo para estes alvos novos, conduzindo à iniciação de programas da descoberta da droga por C4XD se exercitar suas opções em uma base do alvo-por-alvo.

C4XD financiará o plano de trabalho e deve C4XD descobrir os candidatos pré-clínicos da droga dirigidos contra estes alvos novos, sintéticos da mortalidade, ele pretende a para fora-licença eles aos sócios clínicos da revelação, com o horizonte que recebe uma parte não-revelado do rendimento recebida por C4XD.

Drogar o genoma do cancro exige agora as terapias letais sintéticas novas que podem explorar as vulnerabilidades dentro - os tumores do paciente que são criados por mutações no gene undruggable do motorista do cancro.

O programa de investigação interno do horizonte usou a tecnologia poderosa de CRISPR para abrir uma nova janela em como as células cancerosas são prendidas e identificou uma coorte de alvos novos.

Nós somos deleitados ter fixado esta colaboração com descoberta de C4X, que aplica um motor poderoso da descoberta da droga às oportunidades da primeiro-em-classe para as medicinas transformacionais representadas pelos alvos que o horizonte encontrou e permite que o horizonte compartilhe na parte superior.”

Dr. Jon Moore, o oficial científico principal do horizonte

Os inibidores de PARP estão transformando o tratamento do cancro do ovário, particularmente nos pacientes com mutações de BRCA e assim que identificar a próxima geração de alvos sintéticos da droga da mortalidade é uma prioridade chave para desenvolver terapias novas para as pacientes que sofre de cancro que não são responsivas aos tratamentos actuais.

Esta parceria com horizonte dá o acesso de C4XD a um conjunto de dados detalhado da selecção do proprietário CRISPR que seleccione os alvos novos os mais prometedores da droga nos dois pontos e no câncer pulmonar.

Nós olhamos para a frente ao trabalho com a equipe altamente experiente no horizonte para terminar o pacote da validação do alvo para que estes genes novos e programas iniciados da descoberta da droga gerem recursos autorizados pré-clínicos do elevado valor para partnering.”

Dr. Craig Fox, oficial científico principal de C4XD

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