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La terapia genica sperimentale estende la durata della vita dei mouse che soffrono dalla malattia mitocondriale intrattabile

I ricercatori all'università di Helsinki e di centro di ricerca di Folkhälsan, insieme ai loro collaboratori, per la prima volta sono stati dimostrati in un modello del mouse che il ripristino parziale della funzione a catena respiratoria in mitocondri, che serviscono da centrali elettriche cellulari, può essere sufficiente interamente per impedire i sintomi di un disordine mitocondriale severo.

Il modello impiegato nello studio è stato basato sull'ibridazione di due razze del mouse: uno sviluppato dal gruppo di ricerca del professor Vineta Fellman, portante la mutazione paziente di sindrome GRACILE umana ed i mouse che esprimono ossidasi alternativa (AOX), che è stata fornita dal professor Howard Jacobs e dal Dott. Marten Szibor. La sindrome GRACILE è una malattia mitocondriale corrente intrattabile che appartiene all'eredità finlandese di malattia.

I mammiferi non hanno normalmente il gene di AOX, ma poiché i mitocondri sono così simili in tutti gli organismi, mantiene la sua funzione anche dopo il trasferimento da un getto di mare (intestinalis di Ciona) ai mouse. AOX è un enzima mitocondriale che ha la capacità di migliorare il flusso dell'elettrone nella catena respiratoria quando una parte della catena, il complesso III in questo caso, si trasforma in in disfunzionale dovuto una mutazione malattia-causante.

Nello studio recentemente pubblicato, il gruppo di ricerca intestato dal professor Fellman ed il docente Jukka Kallijärvi hanno scoperto che una malattia cardiaca interna non si è sviluppata affatto in mouse che portano il transgene di AOX. Successivamente, i mouse hanno vissuto più lungamente tre volte del gruppo di controllo. Ancora, AOX ha migliorato i loro cambiamenti della cellula cerebrale e della malattia renale.

“Il transgene di AOX ha esteso drammaticamente la durata della vita dei mouse migliorando la respirazione nei tessuti che richiedono la maggior parte della energia, quale il cuore. Naturalmente, un tal transgene non può essere usato per curare gli esseri umani, ma i nostri risultati notevoli incoraggiano le indagini successive in questo ed altri modelli del mouse per le malattie mitocondriali. Un esperimento interessante sarebbe, per esempio, usare un virus per esprimere AOX nei tessuti malati,„ note di Kallijärvi.