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A terapia genética experimental estende o tempo dos ratos que sofrem da doença mitocondrial untreatable

Os pesquisadores na universidade de Helsínquia e de centro de pesquisa de Folkhälsan, junto com seus colaboradores, têm sido demonstrados pela primeira vez em um modelo do rato que a restauração parcial da função chain respiratória nas mitocôndria, que servem como centrais eléctricas celulares, pode ser suficiente para impedir inteiramente sintomas de uma desordem mitocondrial severa.

O modelo empregado no estudo foi baseado no cruzamento de duas tensões do rato: um desenvolvido pelo grupo de investigação do professor Vineta Fellman, levando a mutação paciente da síndrome GRACIOSA humana, e os ratos que expressam a oxidase alternativa (AOX), que foi fornecida pelo professor Howard Jacobs e pelo Dr. Marta Szibor. A síndrome GRACIOSA é uma doença mitocondrial actualmente untreatable que pertence à herança finlandesa da doença.

Os mamíferos não têm normalmente o gene de AOX, mas desde que as mitocôndria são tão similares em todos os organismos, mantem sua função mesmo depois a transferência de um mar esguincha (intestinalis de Ciona) aos ratos. AOX é uma enzima mitocondrial que tenha a capacidade para melhorar o fluxo do elétron na corrente respiratória quando uma parte da corrente, complexo III neste caso, se transforma disfuncional devido a uma mutação decausa.

No estudo recentemente publicado, o grupo de investigação dirigido pelo professor Fellman e o Docent Jukka Kallijärvi encontraram que uma doença cardíaca fatal não se tornou de todo nos ratos que levam o transgene de AOX. Subseqüentemente, os ratos viveram três vezes mais por muito tempo do que o grupo de controle. Além disso, AOX melhorou suas mudanças da doença renal e do neurónio.

“O transgene de AOX estendeu o tempo dos ratos dramàtica aumentando a respiração nos tecidos que exigem a maioria de energia, tal como o coração. Naturalmente, tal transgene não pode ser usado para tratar seres humanos, mas nossos resultados notáveis incentivam posteriores investigações neste e outros modelos do rato para doenças mitocondriais. Uma experiência interessante seria, por exemplo, para usar um vírus para expressar AOX nos tecidos doentes, de” notas Kallijärvi.