La FDA reconnaît la demande de règlement neuve pour la maladie rare de la moelle osseuse et du sang

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui reconnu l'infusion d'Elzonris (tagraxofusp-erzs) pour la demande de règlement de la tumeur de cellule dendritique de plasmacytoid de blastique (BPDCN) dans les adultes et dans les patients pédiatriques, deux ans et plus vieux.

« Avant l'approbation d'aujourd'hui, il n'y avait eu aucun traitement approuvé par le FDA pour BPDCN. Le niveau de soins a été chimiothérapie intensive suivie de greffe de moelle osseuse. Beaucoup de patients avec BPDCN ne peuvent pas tolérer ce traitement intensif, tellement il y a un besoin urgent pour des options d'alternative thérapeutique, » a dit Richard Pazdur, M.D., directeur du centre d'excellence de l'oncologie de FDA et le directeur intérimaire du bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche.

BPDCN est un agressif et une maladie rare de la moelle osseuse et du sang qui peuvent affecter les organes multiples, y compris les ganglions lymphatiques et la peau. Il souvent présente comme leucémie ou se transforme en la leucémie aiguë. La maladie est plus courante chez les hommes que des femmes et dans les patients 60 ans et plus vieux.

L'efficacité d'Elzonris a été étudiée dans deux cohortes des patients dans un test clinique d'unique-arme. La cohorte de première étude a inscrit 13 patients avec BPDCN non traité, et sept patients (54%) ont réalisé la rémission complète (CR) ou le CR avec une anomalie de peau non indicative de la maladie évolutive (centre de détection et de contrôle). La deuxième cohorte a compris 15 patients avec rechuté ou le réfractaire BPDCN. Un patient a réalisé le CR et un patient a réalisé le centre de détection et de contrôle.

Les effets secondaires classiques rapportés par des patients dans les tests cliniques étaient syndrome de fuite capillaire (liquide et des protéines coulant hors des minuscules vaisseaux sanguins dans des tissus environnants), nausée, fatigue, gonflement des pattes et des mains (oedème périphérique), fièvre (fièvre), frissons et augmentation de grammage. La plupart des anomalies courantes de laboratoire étaient des diminutions des lymphocytes, l'albumine, les plaquettes, l'hémoglobine et le calcium, et les augmentations en enzymes de glucose et de foie (alt et AST). Des fournisseurs de soins de santé sont informés surveiller des taux d'enzymes de foie et pour des signes d'intolérance à l'infusion. Les femmes qui sont enceintes ou l'allaitement maternel ne devraient pas prendre Elzonris parce qu'il peut entraîner le tort à un foetus se développant ou à un bébé nouveau-né.

Le marquage pour Elzonris contient une alerte enfermée dans une boîte pour alerter des professionnels de la santé et des patients au sujet du risque accru du syndrome de fuite capillaire ce qui peut être potentiellement mortel ou fatal aux patients dans la demande de règlement.

La FDA a accordé à cette nomination de révision de traitement et prioritaire de découverte d'application. Elzonris a également reçu la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement des médicaments pour des maladies rares.

La FDA a accordé à l'approbation d'Elzonris à la thérapeutique de Stemline.

Source : https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm