FDA approva il nuovo trattamento per la malattia rara del midollo osseo e del sangue

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato l'infusione di Elzonris (tagraxofusp-erzs) per il trattamento del neoplasma dentritico delle cellule del plasmacytoid blastic (BPDCN) in adulti ed in pazienti pediatrici, due anni e più vecchi.

“Prima di odierna approvazione, non c'erano stati terapie approvate dalla FDA per BPDCN. Il livello di cura è stato la chemioterapia intensiva seguita da trapianto del midollo osseo. Molti pazienti con BPDCN non possono tollerare questa terapia intensiva, così c'è un bisogno urgente per le opzioni alternative del trattamento,„ ha detto Richard Pazdur, M.D., Direttore del centro di eccellenza dell'oncologia di FDA e direttore provvisorio dell'ufficio dei prodotti dell'oncologia e dell'ematologia nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga.

BPDCN è una malattia aggressiva e rara del midollo osseo e del sangue che possono pregiudicare gli organi multipli, compreso i linfonodi e l'interfaccia. Spesso presenta come leucemia o si evolve nella leucemia acuta. La malattia è più comune negli uomini che le donne ed in pazienti 60 anni e più vecchi.

L'efficacia di Elzonris è stata studiata in due gruppi dei pazienti in un test clinico a braccio unico. Il primo gruppo di prova ha iscritto 13 pazienti con BPDCN non trattato e sette pazienti (54%) hanno raggiunto la remissione completa (CR) o il CR con un'anomalia dell'interfaccia non indicativa della malattia attiva (CRc). Il secondo gruppo ha incluso 15 pazienti con BPDCN ricaduto o refrattario. Un paziente ha raggiunto il CR ed un paziente ha raggiunto il CRc.

Gli effetti secondari comuni riferiti dai pazienti nei test clinici erano sindrome capillare della perdita (liquido e proteine che colano dai vasi sanguigni minuscoli nei tessuti circostanti), nausea, fatica, gonfiore dei cosciotti e delle mani (edema periferico), febbre (febbre), freddi ed aumento di peso. La maggior parte delle anomalie comuni del laboratorio erano diminuzioni in linfociti, l'albumina, piastrine, emoglobina e calcio ed aumenti in enzimi del fegato e del glucosio (alt e AST). I fornitori di cure mediche si consigliano di riflettere i livelli degli enzimi del fegato e per i segni di intolleranza all'infusione. Le donne che sono incinte o l'allattamento al seno non dovrebbero catturare Elzonris perché può causare il danno ad un feto o ad un neonato di sviluppo.

Il contrassegno per Elzonris contiene un avviso inscatolato avvisare i professionisti ed i pazienti di sanità circa il rischio aumentato di sindrome capillare della perdita quale può essere pericoloso o interno ai pazienti nel trattamento.

FDA ha accordato questa designazione di esame di terapia e di priorità dell'innovazione dell'applicazione. Elzonris egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.

FDA ha accordato l'approvazione di Elzonris a terapeutica di Stemline.

Sorgente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm