O FDA aprova o tratamento novo para a doença rara da medula e do sangue

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje a infusão de Elzonris (tagraxofusp-erzs) para o tratamento do neoplasma dendrítico da pilha do plasmacytoid blastic (BPDCN) nos adultos e em pacientes pediatras, dois anos de idade e mais velhos.

“Antes da aprovação de hoje, não tinha havido nenhuma terapia aprovada FDA para BPDCN. O padrão de cuidado foi quimioterapia intensiva seguida pela transplantação da medula. Muitos pacientes com BPDCN são incapazes de tolerar esta terapia intensiva, tão há uma necessidade urgente para opções alternativas do tratamento,” disse Richard Pazdur, M.D., director do centro da oncologia do FDA de excelência e director activo do escritório de produtos da hematologia e da oncologia no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga.

BPDCN é uma doença agressiva e rara da medula e do sangue que podem afectar órgãos múltiplos, incluindo os nós de linfa e a pele. Frequentemente apresenta como a leucemia ou evolui na leucemia aguda. A doença é mais comum nos homens do que mulheres e nos pacientes 60 anos e mais velhos.

A eficácia de Elzonris foi estudada em duas coortes dos pacientes em um ensaio clínico do único-braço. A primeira coorte experimental registrou 13 pacientes com BPDCN não tratado, e sete pacientes (54%) conseguiram a remissão completa (CR) ou o CR com uma anomalia da pele nao indicativa da doença activa (centro de detecção e de controlo). A segunda coorte incluiu 15 pacientes com o BPDCN tido uma recaída ou refractário. Um paciente conseguiu o CR e um paciente conseguiu o centro de detecção e de controlo.

Os efeitos secundários comuns relatados por pacientes nos ensaios clínicos eram síndrome capilar do escape (líquido e proteínas que escapam fora dos vasos sanguíneos minúsculos em tecidos circunvizinhos), náusea, fadiga, inchação dos pés e das mãos (edema periférico), febre (febre), frios e aumento de peso. A maioria de anomalias comuns do laboratório eram diminuições nos linfócitos, a albumina, as plaqueta, a hemoglobina e o cálcio, e os aumentos em enzimas da glicose e do fígado (ALT e AST). Os fornecedores de serviços de saúde são recomendados monitorar níveis da enzima do fígado e para sinais da intolerância à infusão. As mulheres que estão grávidas ou a amamentação não devem tomar Elzonris porque pode causar o dano a um feto se tornando ou a um bebê recém-nascido.

A rotulagem para Elzonris contem um aviso encaixotado para alertar profissionais e pacientes dos cuidados médicos sobre o risco aumentado da síndrome capilar do escape qual pode ser risco de vida ou fatal aos pacientes no tratamento.

O FDA concedeu esta designação da revisão da terapia e da prioridade da descoberta da aplicação. Elzonris igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação das drogas para doenças raras.

O FDA concedeu a aprovação de Elzonris à terapêutica de Stemline.

Source: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm