El FDA aprueba el nuevo tratamiento para la enfermedad rara de la médula y de la sangre

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy la infusión de Elzonris (tagraxofusp-erzs) para el tratamiento del neoplasma dendrítico de la célula del plasmacytoid blastic (BPDCN) en adultos y en pacientes pediátricos, dos años de edad y más viejos.

“Antes de aprobación de hoy, no había habido terapias aprobadas por la FDA para BPDCN. La asistencia estándar ha sido quimioterapia intensiva seguida por el trasplante de la médula. Muchos pacientes con BPDCN no pueden tolerar esta terapia intensiva, tan hay una necesidad urgente de opciones alternativas del tratamiento,” dijo a Richard Pazdur, M.D., director del centro de la oncología del FDA de la excelencia y director en funciones de la oficina de los productos de la hematología y de la oncología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga.

BPDCN es una enfermedad agresiva y rara de la médula y de la sangre que pueden afectar a órganos múltiples, incluyendo los ganglios linfáticos y la piel. Presenta como leucemia o se desarrolla a menudo en leucemia aguda. La enfermedad es más común en hombres que mujeres y en pacientes 60 años y más viejos.

La eficacia de Elzonris fue estudiada en dos cohortes de pacientes en una juicio clínica de una sola rama. La primera cohorte de ensayo alistó a 13 pacientes con BPDCN no tratado, y siete pacientes (el 54%) lograron la remisión completa (CR) o el CR con una anormalidad de la piel no indicativa de la enfermedad activa (CRc). La segunda cohorte incluyó a 15 pacientes con BPDCN recaído o refractario. Un paciente logró el CR y un paciente logró el CRc.

Los efectos secundarios comunes denunciados por los pacientes en juicios clínicas eran síndrome capilar de la fuga (líquido y las proteínas que se escapan fuera de los vasos sanguíneos minúsculos en tejidos circundantes), náusea, fatiga, hinchamiento de los tramos y de las manos (edema periférico), fiebre (pirexia), moldes y aumento de peso. La mayoría de las anormalidades comunes del laboratorio eran disminuciones de linfocitos, albúmina, las plaquetas, hemoglobina y calcio, y los aumentos en enzimas de la glucosa y del hígado (ALT y AST). Los proveedores de asistencia sanitaria se aconsejan vigilar niveles de la enzima del hígado y para los signos de la intolerancia a la infusión. Las mujeres que están embarazadas o el amamantamiento no deben tomar Elzonris porque puede causar daño a un feto que se convierte o a un bebé recién nacido.

La etiqueta para Elzonris contiene un cuidado encajonado para alertar profesionales y a pacientes de la atención sanitaria sobre el riesgo creciente de síndrome capilar de la fuga cuál puede ser peligrosa para la vida o fatal a los pacientes en el tratamiento.

El FDA concedió esta designación de la revista de la terapia y de la prioridad de la ruptura del uso. Elzonris también recibió la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de las drogas para las enfermedades raras.

El FDA concedió la aprobación de Elzonris a la terapéutica de Stemline.

Fuente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm