新しい方法は IPEX を引き起こす遺伝の突然変異を逆転させるために血の幹細胞を修正します

先生によってドナルド Kohn 導かれる UCLA の研究者は IPEX と呼出される生命にかかわる自己免疫シンドロームを引き起こす遺伝の突然変異を逆転させるために血の幹細胞を修正するための方法を作成しました。 マウスでテストされた遺伝子療法は技術 Kohn に類似しています使用しました別の免疫の病気の患者を、厳しい結合された免疫の不足、または SCID、別名泡赤ん坊の病気治すのに。

作業はジャーナルセル幹細胞で出版される調査で記述されています。

IPEX は防ぐ突然変異によって血の幹細胞が規定する T 細胞と呼出された免疫細胞を作り出すことができるのにように FoxP3 と呼出された遺伝子は必要とされた蛋白質を作ることを引き起こされます。 規定する T 細胞は小切手でボディの免疫組織を保ちます; それらなしで、自己免疫として知られている免疫組織はボディの自身のティッシュおよび器官を攻撃します。

アプローチはすべてのタイプの血球を作り出すことができる血の幹細胞に FoxP3 遺伝子の正常なコピーを追加します。 調査では、アプローチは病気の人間バージョンに類似している、適切な免疫の規則を復元しました IPEX のバージョンのマウスの遺伝の突然変異を訂正し。

血の幹細胞内の適切な場所に FoxP3 遺伝子の正常なコピーを得るためには、研究者はウイルスのベクトルと呼出されたツールを使用しました -- 細胞核にウイルス感染を引き起こさないで遺伝情報を伝えることができる特に修正されたウイルス。 UCLA のチームは遺伝子が規定する T 細胞でだけつく、ない他のタイプのセルで設計しましたように調査で使用されたウイルスのベクトルを。

私達の遺伝子療法の技術が多重免疫の条件にどのように使用することができるか見るために 「UCLA でデイヴィッド Geffen の医科大学院および UCLA で再生薬の Eli および Edythe の広い中心のメンバーおよび幹細胞の研究でエキサイティング」言いました、 Kohn を小児科の教授および微生物学、免疫学および分子遺伝学です。 「これは私達が自己免疫の無秩序を目標とする、調査結果は」。私達が多発性硬化またはループスのような他の自己免疫の条件のための新しい処置に理解するか、または導くのをよりよく助けることができます技術をテストした時最初にあり

名前 IPEX は X リンクされる免疫の dysregulation を、 enteropathy polyendocrinopathy 意味します。 シンドロームは膵臓のような腸に、皮およびホルモン産出腺および甲状腺剤、また他の体の部位影響を与えることができます。 それは生命の最初の年の内に普通診断され、幼児期で生命にかかわります。 IPEX は骨髄の移植と扱うことができますが一致させた骨髄を供給見つけることは困難である場合もあり IPEX の人々が非常に病気である場合もあるので移植プロシージャは頻繁に危険です。

新しい調査では、 UCLA の研究者は機能規定する T 細胞を作り出したのはマウスの血の幹細胞のゲノムに FoxP3 遺伝子の正常なコピーを提供するのにウイルスのベクトルを使用したからです。 調査のマウスすべては処置の直後 IPEX の徴候が事実上ありませんでした。

「私達が非変異する FoxP3 遺伝子がある規定する T 細胞だけを」、言った ULCA の医者科学者の履修プログラムの Katelyn Masiuk、学生および調査の最初著者を作成することは非常に重要です。 「私達は FoxP3 蛋白質が血の幹細胞でつけばそれを、異常の全血のシステム機能見つけました。 私達は私達が血の幹細胞自身かそれらが」。作る他のタイプの血球で血の幹細胞からなされた規定する T 細胞の FoxP3 だけを作ったがない必要としたベクトルをことを認識しました

次に研究者はまた人の血液の幹細胞に彼らの IPEX 目標とするベクトルをマウスにそれらのセル免疫組織なしで transfused 入れ。 人の血液の幹細胞はベクトルをつけた規定する T 細胞を作り出せました。

また UCLA の子供の発見および革新の協会および UCLA Jonsson の広範囲の蟹座の中心のメンバーである Kohn は結果が有望であり、研究者が人間の患者のアプローチをテストすることを望むことを言いました。

Kohn は IPEX と患者の骨髄から IPEX と人間扱うとそれが血の幹細胞を除去されます言いました。 それから、 FoxP3 突然変異は IPEX 目標とするベクトルを使用して実験室で訂正されます。 患者は規定する T 細胞の連続的な供給を生涯に作り出す彼らの自身の訂正された血の幹細胞の移植を受け取ります。

Kohn はまた鎌状赤血球病を扱う患者の専有物の使用を遺伝的に訂正された血の幹細胞テストしている臨床試験米国の公有地によって受継がれる血無疾患の最も主任調査官です。 そして Kohn によって導かれる別の調査で同じような技術は SCID の 40 人の赤ん坊を治しました。

ソース: http://newsroom.ucla.edu/releases/correct-genetic-mutation-causes-ipex-autoimmune-syndrome