Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Gli scienziati sviluppano la nuova terapia genica che impedisce la distruzione dell'assone in mouse

Gli assoni del nervo serviscono da collegamenti del sistema nervoso, invianti i segnali elettrici che movimento di controllo ed il tatto. Quando gli assoni sono danneggiati, sia dalla lesione o come effetto secondario di determinate droghe, un programma è avviato che piombo gli assoni per autodistruggersi. Giochi probabili di questa distruzione un ruolo importante nei termini neurodegenerative multipli, compreso neuropatia, la malattia del Parkinson e la sclerosi laterale amiotrofica periferiche (ALS).

Ora, gli scienziati hanno sviluppato una terapia genica che blocca questo trattato, impedire la distruzione dell'assone in mouse ed il suggerimento della strategia terapeutica che potrebbe contribuire per impedire la perdita di nervi periferici nelle circostanze multiple.

Lo studio, dalla scuola di medicina dell'università di Washington a St. Louis, compare nel giornale di medicina sperimentale.

La strategia potrebbe contribuire ad impedire la neuropatia periferica, una malattia che corrente pregiudica circa 20 milione di persone negli Stati Uniti. La neuropatia periferica può derivare dalla chemioterapia per trattamento del cancro o il diabete male controllato e causa il dolore, l'intorpidimento, la masterizzazione, itching e la debolezza di muscolo persistenti.

“I neuropathies periferici sono le malattie neurodegenerative più comuni nel mondo,„ ha detto primo l'autore Stefanie Geisler, il MD, un assistente universitario della neurologia. “Molti neuropathies periferici sono causati dalla ripartizione delle fibre nervose, ma corrente non abbiamo terapie che possano direttamente bloccare questo trattamento. Per molti neuropathies, non possiamo fermare la progressione della malattia e siamo limitati alla prova di trattare i sintomi. Siamo dolore neuropatico diminuente in qualche modo riuscito, ma è molto difficile da alleviare l'intorpidimento.

“Vedo molti pazienti con dalla la neuropatia indotta da chemioterapia e può urtare severamente la loro qualità di vita,„ ha detto. “Per avvantaggiare i pazienti, dovremo verificare questo trattamento nei test clinici umani, ma la nostra individuazione corrente è significativa perché abbiamo indicato per la prima volta che possiamo efficacemente bloccare la ripartizione delle fibre nervose in mouse con una terapia genica virale standard.„

Quando un assone è danneggiato, se il taglio o schiacciato dalla lesione o nocivo dalle droghe, una proteina chiamata SARM1 diventa attivo. In nervi sani, questa proteina è spenta. Gli studi passati da questo gruppo di ricerca hanno indicato che SARM1 attivato avvia gli assoni per autodistruggersi, dando dei calci fuori ad una catena degli eventi che consuma rapidamente tutto l'approvvigionamento di energia delle cellule nervose. Gli assoni di tali celle si rompono nei pezzi.

In questo studio, gli scienziati hanno usato un virus -- uno che non può causare la malattia -- per consegnare nelle celle una versione mutata della proteina SARM1 quella blocca la distruzione dell'assone.

Questo SARM1 mutato impedisce la perdita di energia rapida caratteristica e la distruzione successiva degli assoni, anche nel modulo più estremo della lesione -- una divisione completa dell'assone.

“Con la nostra terapia genica virale, abbiamo consegnato un modulo mutato di SARM1 che è non solo inattivo stesso ma egualmente blocchiamo le proteine normali SARM1 che sono stato attivate in mouse con le lesioni del nervo,„ abbiamo detto l'autore Jeffrey senior D. Milbrandt, MD, PhD, il James S. McDonnell professore e capo del dipartimento della genetica. “A lungo, la terapia genica virale era un sogno di conduttura, ma ci ora sono una serie di test clinici in corso in altri disordini che suggeriscono che siamo su un cingolo di promessa.„

Per esempio, una simile terapia genica virale è ora nei test clinici per una malattia genetica chiamata distrofia muscolare di Duchenne. In quel caso, una proteina differente è consegnata a perdita del muscolo di indirizzo, ma il virus è lo stesso.

Nella teoria, potrebbe essere possibile cambiare l'imballaggio virale per dirigere i virus consegnare il loro carico utile del gene ai tipi differenti di celle -- neuroni sensoriali per neuropatia periferica o motoneuroni per ALS, per esempio.

“Questo ha il potenziale di essere trasformatore perché riguarda tante malattie,„ ha detto Aaron co-senior DiAntonio autore, MD, PhD, il Alan A. ed Edith L. Wolff professore di biologia dello sviluppo. “Piuttosto che indirizzando una singola malattia, è potenzialmente un trattamento per un trattamento di malattia che è diviso fra molti disordini neurodegenerative differenti.„

Oltre a questa terapia genica virale, i ricercatori stanno studiando altri modi possibili bloccare SARM1, compreso le piccole molecole per lo sviluppo della droga.