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Los científicos desarrollan la nueva terapia génica que previene la destrucción del axón en ratones

Los axones del nervio sirven como el alambrado del sistema nervioso, enviando señales eléctricas que movimiento del mando y sentido del tacto. Cuando se dañan los axones, sea por daño o como efecto secundario de ciertas drogas, se acciona un programa que lleva los axones para autodestruirse. Juegos probables de esta destrucción un papel importante en condiciones neurodegenerative múltiples, incluyendo la neuropatía periférica, la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica (ALS).

Ahora, los científicos han desarrollado una terapia génica que ciega este de proceso, la prevención de la destrucción del axón en ratones y sugerir una estrategia terapéutica que podría ayudar para prevenir la baja de nervios periféricos en condiciones múltiples.

El estudio, de la Facultad de Medicina de la universidad de Washington en St. Louis, aparece en el gorrón del remedio experimental.

La estrategia podría ayudar a prevenir la neuropatía periférica, una enfermedad que afecta actualmente cerca de 20 millones de personas de en los Estados Unidos. La neuropatía periférica puede resultar de la quimioterapia para el tratamiento contra el cáncer o la diabetes mal controlada, y causa dolor, entumecimiento, el burning, picar y la debilidad muscular persistentes.

Los “neuropathies periféricos son las enfermedades neurodegenerative mas comunes del mundo,” dijo a primer autor Stefanie Geisler, Doctor en Medicina, profesor adjunto de la neurología. “Muchos neuropathies periféricos son causados por la avería de las fibras de nervio, pero no tenemos actualmente terapias que puedan cegar directamente este proceso. Para muchos neuropathies, no podemos parar la progresión de la enfermedad y nos limitamos a intentar tratar los síntomas. Somos dolor neuropático de disminución algo acertado, pero es muy difícil aliviar entumecimiento.

“Veo a muchos pacientes con neuropatía quimioterapia-inducida, y puede afectar seriamente su calidad de vida,” ella dijo. “Para beneficiar a pacientes, necesitaremos probar este tratamiento en juicios clínicas humanas, pero el nuestro encontrar actual es importante porque hemos mostrado por primera vez que podemos cegar efectivo avería de la fibra de nervio en ratones con una terapia génica viral estándar.”

Cuando se hiere un axón, si el corte o machacado por daño o dañado por las drogas, una proteína llamada SARM1 llega a ser activo. En nervios sanos, se apaga esta proteína. Los últimos estudios de este equipo de investigación han mostrado que SARM1 activado acciona los axones para autodestruirse, golpeando lejos una cadena con el pie de acciones que consuma rápidamente todo el suministro de energía de la célula nerviosa. Los axones de tales células se rompen en pedazos.

En este estudio, los científicos utilizaron un virus -- uno que no puede causar enfermedad -- para entregar en las células una versión transformada de la proteína SARM1 que ciega la destrucción del axón.

Este SARM1 transformado previene la pérdida de energía rápida característica y la destrucción subsiguiente de axones, incluso en la forma más extrema del daño -- una separación completa del axón.

“Con nuestra terapia génica viral, entregamos una forma transformada de SARM1 que está no sólo inactivo sí mismo pero también cegamos las proteínas normales SARM1 que se han activado en ratones con daños del nervio,” dijimos autor a Jeffrey mayor D. Milbrandt, Doctor en Medicina, doctorado, el James S. McDonnell profesor y jefe del departamento de la genética. “Durante mucho tiempo, la terapia génica viral era una quimera, pero ahora hay varias juicios clínicas en curso en otros desordenes que sugieran que estemos en un carril prometedor.”

Por ejemplo, una terapia génica viral similar ahora está en las juicios clínicas para un desorden genético llamado distrofia muscular de Duchenne. En ese caso, una diversa proteína se entrega a la baja del músculo del direccionamiento, pero el virus es lo mismo.

En teoría, podría ser posible cambiar el empaquetado viral para ordenar los virus entregar su carga útil del gen a diversos tipos de células -- neuronas sensoriales para las neuronas periféricas de la neuropatía o de motor para el ALS, por ejemplo.

“Esto tiene el potencial de ser transformativo porque corta a través de tan muchas enfermedades,” dijo a Aaron co-mayor DiAntonio autor, Doctor en Medicina, doctorado, Alan A. y Edith L. Wolff profesor de la biología de desarrollo. “Bastante que dirigiendo una única enfermedad, es potencialmente un tratamiento para un proceso de la enfermedad que se comparta entre muchos diversos desordenes neurodegenerative.”

Además de esta terapia génica viral, los investigadores están estudiando otras maneras posibles de cegar SARM1, incluyendo las pequeñas moléculas para el revelado de la droga.