Le mont Sinaï se joint au paradigme et au ReqMed au médicament de repurpose pour la demande de règlement du syndrome algique myofascial

L'École de Médecine d'Icahn au mont Sinaï est entrée dans deux licences de développer le sodium de polysulfate de pentosanne de médicament pour la demande de règlement de la mucopolysaccharidose (syndrome algique myofascial), avec la compagnie basée sur l'australie Paradigm Biopharmaceuticals Ltd. et ReqMed Company, Ltd. du Japon.

Le syndrome algique myofascial est un groupe des 11 maladies lysosomal de stockage, troubles métaboliques provoqués par les anomalies génétiques qui affectent le système squelettique, la peau, le coeur, le cerveau, et d'autres systèmes d'organe et peuvent mener à l'invalidité ou à la mort. Ces conditions se produisent dans environ 3,5 sur 100.000 naissances. Calogera Simonaro, PhD, professeur de recherches dans le Service de Génétique et les sciences génomiques à l'École de Médecine d'Icahn, a expliqué l'utilisation potentielle du médicament par plusieurs études d'épreuve-de-concept effectuées dans des modèles animaux de syndrome algique myofascial. Du sodium de polysulfate de pentosanne, normalement utilisé en tant qu'anti-inflammatoire pour la douleur de vessie, repurposed dans le laboratoire de M. Simonaro's pour améliorer le tissu conjonctif affecté par syndrome algique myofascial. Les traitements actuels qui existent pour ces maladies, telles que le traitement de remontage d'enzymes et la greffe de moelle osseuse, sont coûteux, exigent hautement des chirurgies invasives, et peuvent avoir limité l'efficacité. Ces traitements peuvent ralentir, mais souvent ne s'arrêtent pas, étape progressive de la maladie.

« À l'aide d'un médicament qui est déjà approuvé, nous devrions pouvoir à la promotion accélérée [sodium de polysulfate de pentosanne] aux patients et satisfaire un besoin médical imprévisible important, » a dit Edouard Schuchman, PhD, la fondation de maladie génétique - professeur de torticolis de Francis de génétique et les sciences génomiques à l'École de Médecine d'Icahn et au vice-président du service pour la recherche. « Utilisant un médicament pour plusieurs différentes maladies lysosomal de stockage change l'approche actuel utilisée pour traiter ces maladies. » Le paradigme développera le médicament aux Etats-Unis, à l'Union européenne, et à d'autres territoires, et ReqMed développera le médicament au Japon et à d'autres territoires asiatiques choisis. L'aide financière et l'infrastructure fournies par ces partenariats faciliteront des études sans visibilité pour autorisation réglementaire. Jeu rouleau-tambour. Schuchman et Simonaro croient que sodium de polysulfate de pentosanne peut également être employé pour traiter d'autres maladies lysosomal de stockage, y compris Fabry et des maladies de Gaucher.

Les « innovateurs de mont Sinaï ont identifié la valeur de repurposing un thérapeutique existant pour un signe neuf, » a dit Erik Lium, PhD, vice président exécutif des associés d'innovation de mont Sinaï. « Nous attendons avec intérêt de fonctionner avec le paradigme et le ReqMed pour avancer le sodium de polysulfate de pentosanne pour la demande de règlement du syndrome algique myofascial. »

Source : https://www.mountsinai.org/about/newsroom/2019/mount-sinai-partners-with-paradigm-biopharmaceuticals-ltd-and-reqmed-company-ltd-to-repurpose-drug-to-battle-rare-mps-diseases