Il monte Sinai si unisce con il paradigma e ReqMed alla droga del repurpose per il trattamento dei MP

La scuola di medicina di Icahn al monte Sinai ha preso parte a due licenze esclusive sviluppare il sodio del polysulfate del pentosano della droga per il trattamento della mucopolisaccaridosi (MP), con Biopharmaceuticals basati a Australia srl di paradigma della società e la società di ReqMed, srl del Giappone.

I MP è un gruppo di 11 malattia lysosomal di stoccaggio, disordini metabolici causati dai difetti genetici che pregiudicano il sistema scheletrico, l'interfaccia, il cuore, il cervello ed altri sistemi dell'organo e possono piombo all'inabilità o alla morte. Queste circostanze si presentano in circa 3,5 sulle 100.000 nascite. Calogera Simonaro, PhD, professore della ricerca nel dipartimento della genetica e delle scienze genomiche alla scuola di medicina di Icahn, ha dimostrato l'uso potenziale della droga con parecchi studi del proof of concept effettuati nei modelli animali dei MP. Il sodio del polysulfate del pentosano, usato normalmente come un antinfiammatorio per dolore della vescica, repurposed nel laboratorio del Dott. Simonaro per migliorare il tessuto connettivo influenzato dai MP. Le terapie correnti che esistono per queste malattie, quale trapianto del midollo osseo di terapia e della sostituzione degli enzimi, sono costose, richiedono le procedure altamente dilaganti e possono limitare l'efficacia. Queste terapie possono rallentare, ma spesso non si fermano, progressione della malattia.

“Usando una droga che è già approvata, dovremmo potere ad abbreviato [sodio del polysulfate del pentosano] ai pazienti e rispondere ad un bisogno medico insoddisfatto importante,„ ha detto Edward Schuchman, il PhD, le fondamenta di malattia genetica - professore del torcicollo di Francis della genetica e delle scienze genomiche alla scuola di medicina di Icahn ed alla presidenza vice del dipartimento per la ricerca. “Facendo uso di una droga per varie malattie lysosomal di stoccaggio cambia l'approccio corrente usato per il trattamento delle queste malattie.„ Il paradigma svilupperà la droga negli Stati Uniti, l'Unione Europea ed altri territori e ReqMed svilupperà la droga nel Giappone ed altri territori asiatici selezionati. Il sostegno finanziario e l'infrastruttura forniti da queste associazioni faciliteranno gli studi accecati per approvazione regolatrice. DRS. Schuchman e Simonaro credono che sodio del polysulfate del pentosano possa anche essere usato per trattare altre malattie lysosomal di stoccaggio, compreso le malattie di Gaucher e di Fabry.

“Gli innovatori di monte Sinai hanno riconosciuto il valore di repurposing un terapeutico attuale per una nuova indicazione,„ ha detto Erik Lium, il PhD, vice presidente esecutivo dei partner dell'innovazione di monte Sinai. “Aspettiamo con impazienza di lavorare con il paradigma e ReqMed per avanzare il sodio del polysulfate del pentosano per il trattamento dei MP.„

Sorgente: https://www.mountsinai.org/about/newsroom/2019/mount-sinai-partners-with-paradigm-biopharmaceuticals-ltd-and-reqmed-company-ltd-to-repurpose-drug-to-battle-rare-mps-diseases