O monte Sinai junta-se com paradigma e ReqMed à droga do repurpose para o tratamento dos PM

A Faculdade de Medicina de Icahn no monte Sinai participou em duas licenças exclusivas desenvolver o sódio do polysulfate do pentosan da droga para o tratamento do mucopolysaccharidosis (PM), com Biopharmaceuticals Austrália-baseados Ltd. do paradigma da empresa e empresa de ReqMed, Ltd. de Japão.

Os PM são um grupo de 11 doenças lysosomal do armazenamento, desordens metabólicas causadas pelos defeitos genéticos que afectam o sistema esqueletal, a pele, o coração, o cérebro, e os outros sistemas do órgão e podem conduzir à inabilidade ou à morte. Estas circunstâncias ocorrem em aproximadamente 3,5 de 100.000 nascimentos. Calogera Simonaro, PhD, professor da pesquisa no departamento da genética e de ciências Genomic na Faculdade de Medicina de Icahn, demonstrou o uso potencial da droga com diversos estudos do prova--conceito realizados nos modelos animais dos PM. O sódio do polysulfate do Pentosan, usado normalmente como um anti-inflamatório para a dor da bexiga, repurposed no laboratório do Dr. Simonaro para melhorar o tecido conjuntivo afetado por PM. As terapias actuais que existem para estas doenças, tais como a transplantação da medula da terapia e da substituição da enzima, são caras, exigem procedimentos altamente invasores, e podem ter limitado a eficácia. Estas terapias podem retardar, mas frequentemente não param, progressão da doença.

“Usando uma droga que seja já aprovada, nós devemos poder a rápido [sódio do polysulfate do pentosan] aos pacientes e para endereçar uma necessidade médica não satisfeita importante,” disse Edward Schuchman, PhD, a fundação da doença genética - professor do Crick de Francis da genética e de ciências Genomic na Faculdade de Medicina de Icahn e na vice-presidente do departamento para a pesquisa. “Usar uma droga para diversas doenças lysosomal diferentes do armazenamento muda a aproximação usada actualmente tratando estas doenças.” O paradigma desenvolverá a droga nos Estados Unidos, na União Europeia, e em outros territórios, e ReqMed desenvolverá a droga em Japão e em outros territórios asiáticos seletos. O revestimento protector financeiro e a infra-estrutura fornecidos por estas parcerias facilitarão estudos cegados para a aprovação reguladora. Afastamento cilindro/rolo. Schuchman e Simonaro acreditam que sódio do polysulfate do pentosan pode igualmente ser usado para tratar outras doenças lysosomal do armazenamento, incluindo doenças de Fabry e de Gaucher.

Do “os inovadores monte Sinai reconheceram o valor de repurposing um terapêutico existente para uma indicação nova,” disse Erik Lium, PhD, vice-presidente executivo de sócios da inovação do monte Sinai. “Nós olhamos para a frente ao trabalho com paradigma e ReqMed para avançar o sódio do polysulfate do pentosan para o tratamento dos PM.”

Source: https://www.mountsinai.org/about/newsroom/2019/mount-sinai-partners-with-paradigm-biopharmaceuticals-ltd-and-reqmed-company-ltd-to-repurpose-drug-to-battle-rare-mps-diseases