El monte Sinaí ensambla con paradigma y ReqMed a la droga del repurpose para el tratamiento de P.M.

La Facultad de Medicina de Icahn en el monte Sinaí ha entrado en dos licencias exclusivas de desarrollar el sodio del polysulfate del pentosán de la droga para el tratamiento del mucopolysaccharidosis (P.M.), con la compañía Australia-basada Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.  y ReqMed Company, Ltd. de Japón.

Las P.M. son un grupo de 11 enfermedades lysosomal del almacenamiento, desordenes metabólicos causados por los defectos genéticos que afectan al sistema esquelético, a la piel, al corazón, al cerebro, y a otros sistemas del órgano y pueden llevar a la incapacidad o a la muerte. Estas condiciones ocurren en cerca de 3,5 nacimientos de 100,000. Calogera Simonaro, doctorado, profesor de la investigación en el departamento de la genética y de las ciencias Genomic en la Facultad de Medicina de Icahn, demostró el uso potencial de la droga con varios estudios del prueba-de-concepto realizados en los modelos animales de P.M. El sodio del polysulfate del pentosán, usado normalmente como antiinflamatorio para el dolor del diafragma, repurposed en laboratorio del Dr. Simonaro para perfeccionar el tejido conectivo afectado por las P.M. Las terapias actuales que existen para estas enfermedades, tales como trasplante de la médula de la terapia y del repuesto de la enzima, son costosas, requieren procedimientos altamente invasores, y pueden haber limitado eficacia. Estas terapias pueden reducirse, pero no paran a menudo, progresión de la enfermedad.

“Usando una droga que es ya aprobada, debemos poder a por vía rápida [sodio del polysulfate del pentosán] a los pacientes y dirigir una necesidad médica incumplida importante,” dijo a Edward Schuchman, doctorado, el asiento de la enfermedad genética - profesor de la tortícolis de Francisco de la genética y de las ciencias Genomic en la Facultad de Medicina de Icahn y la vicepresidencia del departamento para la investigación. “Usando una droga para varias diversas enfermedades lysosomal del almacenamiento cambia la aproximación usada actualmente para tratar estas enfermedades.” El paradigma desarrollará la droga en los Estados Unidos, la unión europea, y otros territorios, y ReqMed desarrollará la droga en Japón y otros territorios asiáticos selectos. El apoyo financiero y la infraestructura ofrecidos por estas sociedades facilitarán los estudios cegadores para la aprobación reglamentaria. DRS. Schuchman y Simonaro creen que sodio del polysulfate del pentosán se puede también utilizar para tratar otras enfermedades lysosomal del almacenamiento, incluyendo las enfermedades de Fabry y de Gaucher.

Los “innovadores del monte Sinaí reconocieron el valor de repurposing un terapéutico existente para una nueva indicación,” dijo a Erik Lium, doctorado, vicepresidente ejecutivo de los socios de la innovación del monte Sinaí. “Observamos adelante al trabajo con paradigma y ReqMed para avance el sodio del polysulfate del pentosán para el tratamiento de P.M.”

Fuente: https://www.mountsinai.org/about/newsroom/2019/mount-sinai-partners-with-paradigm-biopharmaceuticals-ltd-and-reqmed-company-ltd-to-repurpose-drug-to-battle-rare-mps-diseases