I ricercatori mostrano l'efficacia di nuova terapia per la sclerosi laterale amiotrofica in mouse

Un gruppo da Université Laval ed il centro di ricerca del cervello di CERVO ha dimostrato l'efficacia in mouse di nuova terapia che indirizza la manifestazione principale della sclerosi laterale amiotrofica (ALS). I ricercatori hanno sviluppato un anticorpo che diminuisce il numero dei cumuli della proteina TDP-43 nei cervelli dei mouse con ALS, con conseguente miglioramenti significativi nella loro prestazione del motore e conoscitiva. I dettagli di questa innovazione recentemente sono stati pubblicati nel giornale di ricerca clinica.

“il ALS è caratterizzato da una degenerazione dei neuroni che attività di muscolo di controllo,„ Jean-Pierre spiegato Julien, ricercatore principale e professore alla facoltà di Université Laval di medicina. “Causa un indebolimento progressivo delle armi e dei cosciotti seguiti dalla paralisi e, due - cinque anni più successivamente, i problemi respiratori che piombo alla morte. Non c'è il trattamento per questa malattia, che pregiudica 1 in 1.000 adulti.„

Il Dott. Julien ed il suo gruppo già aveva dimostrato nel lavoro precedente che la proteina TDP-43 overexpressed nei midolli spinali della gente con ALS. Questa sovraespressione piombo alla formazione di cumuli TDP-43 nelle cellule nervose ed in una risposta infiammatoria esagerata che aumenta la vulnerabilità dei neuroni.

Nel loro studio più recente, il professor Julien ed i suoi colleghi hanno prodotto un anticorpo che mira alla proteina TDP-43. Hanno inserito il materiale genetico che codifica questo anticorpo nei virus che poi sono stati iniettati nel sistema nervoso dei mouse producendo i cumuli TDP-43. “Successivamente abbiamo osservato una riduzione del numero dei cumuli di questa proteina,„ il professor spiegato Julien. “Egualmente abbiamo trovato una diminuzione nella risposta immunitaria e un miglioramento significativo nei mouse conoscitivi e nella prestazione del motore.„

Questa innovazione apre la strada per lo sviluppo delle immunoterapie per ALS e demenze frontotemporal che comprendono i cumuli TDP-43. “Ora stiamo provando a sviluppare un approccio che non richiederebbe l'uso dei virus,„ il professor Julien abbiamo aggiunto. “I risultati preliminari indicano che quello iniettare gli anticorpi TDP-43 direttamente nel liquido cerebrospinale potrebbe efficacemente diminuire i cumuli della proteina in cellule nervose.„

Sorgente: https://www.ulaval.ca/