Los investigadores muestran eficacia de la nueva terapia para la esclerosis lateral amiotrófica en ratones

Las personas de Université Laval y el centro de investigación del cerebro de CERVO han demostrado la eficacia en ratones de una nueva terapia que dirige la manifestación principal de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS). Los investigadores desarrollaron un anticuerpo que reduce el número de agregados de la proteína TDP-43 en los cerebros de ratones con el ALS, dando por resultado mejorías importantes en su funcionamiento cognoscitivo y del motor. Los detalles de esta ruptura fueron publicados recientemente en el gorrón de la investigación clínica.

El “ALS es caracterizado por una degeneración de las neuronas que actividad de músculo del mando,” Juan Pedro explicado Julien, investigador principal y profesor en la facultad de Université Laval de remedio. “Causa un debilitamiento progresivo de las armas y de los tramos seguidos por parálisis y, dos a cinco años más tarde, los problemas respiratorios que llevan a la muerte. No hay tratamiento para esta enfermedad, que afecta a 1 en 1.000 adultos.”

El Dr. Julien y sus personas había demostrado ya en trabajo previo que la proteína TDP-43 overexpressed en las médulas espinales de la gente con el ALS. Este énfasis excesivo lleva a la formación de los agregados TDP-43 en células nerviosas y una reacción inflamatoria exagerada que aumente la vulnerabilidad de las neuronas.

En su estudio más reciente, profesor Julien y sus colegas produjeron un anticuerpo que apunta la proteína TDP-43. Insertaron el material genético que codificaba este anticuerpo en los virus que entonces fueron inyectados en el sistema nervioso de ratones produciendo los agregados TDP-43. “Observamos posteriormente una reducción en el número de agregados de esta proteína,” profesor explicado Julien. “También encontramos una disminución de la inmunorespuesta y una mejoría importante en los ratones cognoscitivos y funcionamiento del motor.”

Esta ruptura pavimenta la manera para el revelado de las inmunoterapias para el ALS y las demencias frontotemporales que implican los agregados TDP-43. “Ahora estamos intentando desarrollar una aproximación que no requeriría el uso de virus,” profesor Julien agregamos. Los “resultados preliminares sugieren que eso la inyección de los anticuerpos TDP-43 directamente en el líquido cerebroespinal podría efectivo reducir los agregados de la proteína en células nerviosas.”

Fuente: https://www.ulaval.ca/