Le premier traitement indiqué pour traiter des adultes avec le trouble rare de caillots sanguins reçoit l'approbation de FDA

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui reconnu l'injection de Cablivi (caplacizumab-yhdp), le premier traitement particulièrement indiqué, en combination avec l'échange de plasma et le traitement immunodépresseur, pour la demande de règlement des patients adultes avec la micro-angiopathie thrombotique acquise (aTTP), un trouble rare et potentiellement mortel qui entraîne des caillots sanguins.

Les « patients présentant l'aTTP supportent des heures de demande de règlement avec l'échange quotidien de plasma, qui exige être fixé à une machine qui prend le sang hors du fuselage et le mélange au plasma donné et puis le renvoie au fuselage. Même après des jours ou des semaines de cette demande de règlement, ainsi que prenant les médicaments qui suppriment le système immunitaire, beaucoup de patients auront une récidive d'aTTP, » a dit Richard Pazdur, M.D., directeur du centre d'excellence de l'oncologie de FDA et le directeur intérimaire du bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche. « Cablivi est la première demande de règlement visée qui empêche la formation des caillots sanguins. Il fournit une option neuve de demande de règlement pour les patients qui peuvent réduire des récidives. »

Les patients présentant l'aTTP développent les caillots sanguins considérables dans les petits vaisseaux sanguins dans tout le fuselage. Ces caillots peuvent découper l'oxygène et l'approvisionnement en sang aux organes principaux et entraîner les rappes et les crises cardiaques qui peuvent mener au dommage au cerveau ou à la mort. Les patients peuvent développer l'aTTP à cause des conditions telles que le cancer, le VIH, la grossesse, les lupus ou les infections, ou avoir ensuite la chirurgie, la greffe de moelle osseuse ou la chimiothérapie.

L'efficacité de Cablivi a été étudiée dans un test clinique de 145 patients qui étaient randomisés pour recevoir Cablivi ou un placebo. Les patients dans les deux groupes ont reçu le niveau de soins actuel de l'échange et du traitement immunodépresseur de plasma. Les résultats de l'essai ont expliqué que les comptes de plaquette se sont améliorés plus rapidement parmi des patients soignés avec Cablivi, comparé au placebo. La demande de règlement avec Cablivi a également eu comme conséquence un numéro total inférieur des patients présentant la mort liée aTTP et la récidive de l'aTTP au cours de la période de demande de règlement, ou au moins un événement thrombotique principal demande de règlement-émergent (où les caillots sanguins forment à l'intérieur d'un vaisseau sanguin et peuvent alors se briser librement pour se déplacer dans tout le fuselage). La proportion de patients présentant une récidive d'aTTP pendant la période de réflexion générale (la période de traitement médicamenteux plus une période complémentaire de 28 jours après arrêt du traitement médicamenteux) était inférieure dans le groupe de Cablivi (13 pour cent) comparé au groupe de placebo (38 pour cent), trouvant cela était statistiquement significative.

Les effets secondaires classiques de Cablivi rapportés par des patients dans les tests cliniques saignaient du nez ou les gommes et le mal de tête. L'information de prescription pour Cablivi comprend une alerte pour informer des fournisseurs de soins de santé et des patients au sujet du risque de purge sévère.

Des fournisseurs de soins de santé sont informés suivre des patients attentivement pour saigner en administrant Cablivi aux patients qui prennent actuel des anticoagulants.

La FDA a accordé à cette nomination de révision prioritaire d'application. Cablivi a également reçu la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement des médicaments pour des maladies rares.

La FDA a accordé à l'approbation de Cablivi à Ablynx.

Source : https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm630851.htm