La prima terapia indicata per la cura degli adulti con il disordine raro di coagulazione di sangue riceve l'approvazione di FDA

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato l'iniezione di Cablivi (caplacizumab-yhdp), la prima terapia specificamente indicata, congiuntamente allo scambio del plasma ed alla terapia di immunosoppressivo, per il trattamento dei pazienti adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquistata (aTTP), un disordine raro e pericoloso che causa la coagulazione di sangue.

“I pazienti con aTTP resistono a ore del trattamento con lo scambio quotidiano del plasma, che richiede essere fissato ad un commputer che cattura il sangue dall'organismo e lo mescola con plasma donato e poi lo restituisce all'organismo. Anche dopo i giorni o le settimane di questo trattamento come pure catturando le droghe che sopprimono il sistema immunitario, molti pazienti avranno una ricorrenza di aTTP,„ ha detto Richard Pazdur, M.D., Direttore del centro di eccellenza dell'oncologia di FDA e direttore provvisorio dell'ufficio dei prodotti di oncologia e di ematologia nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga. “Cablivi è il primo trattamento mirato a che inibisce la formazione di coaguli di sangue. Fornisce una nuova opzione del trattamento per i pazienti che possono diminuire le ricorrenze.„

I pazienti con aTTP sviluppano gli estesi coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni in tutto l'organismo. Questi grumi possono tagliare l'ossigeno e l'offerta di sangue agli organi principali e causare i colpi e gli attacchi di cuore che possono piombo a lesione cerebrale o alla morte. I pazienti possono sviluppare il aTTP a causa dei termini come cancro, il HIV, la gravidanza, il lupus o le infezioni, o dopo avere la chirurgia, il trapianto del midollo osseo o chemioterapia.

L'efficacia di Cablivi è stata studiata in un test clinico di 145 pazienti che sono stati ripartiti con scelta casuale per ricevere Cablivi o un placebo. I pazienti in entrambi i gruppi hanno ricevuto il livello di cura corrente dello scambio del plasma e della terapia di immunosoppressivo. I risultati della prova hanno dimostrato che i conteggi delle piastrine sono migliorato più velocemente fra i pazienti curati con Cablivi, confrontato a placebo. Il trattamento con Cablivi egualmente ha provocato un numero totale più basso dei pazienti con la morte in relazione con aTTP e la ricorrenza di aTTP durante il periodo del trattamento, o almeno un evento trombotico principale trattamento-emergente (dove i coaguli di sangue si formano dentro un vaso sanguigno e possono poi liberarsi per viaggiare in tutto l'organismo). La percentuale di pazienti con una ricorrenza di aTTP nel periodo globale di studio (il periodo di trattamento della droga più un periodo di seguito di 28 giorni dopo che sospensione del trattamento della droga) era più bassa nel gruppo di Cablivi (13 per cento) confrontato al gruppo del placebo (38 per cento), trovando quello era statisticamente significativa.

Gli effetti secondari comuni di Cablivi hanno riferito dai pazienti nei test clinici stavano sanguinando del radiatore anteriore o le gomme e l'emicrania. Le informazioni di prescrizione per Cablivi comprendono un avviso consigliare i fornitori di cure mediche ed i pazienti circa il rischio di spurgo severo.

I fornitori di cure mediche si consigliano di riflettere molto attentamente i pazienti per l'emorraggia quando amministra Cablivi ai pazienti che corrente catturano gli anticoagulanti.

FDA ha accordato questa designazione di esame di priorità dell'applicazione. Cablivi egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.

FDA ha accordato l'approvazione di Cablivi a Ablynx.

Sorgente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm630851.htm