A primeira terapia indicada tratando adultos com a desordem rara da coagulação de sangue recebe a aprovação do FDA

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje a injecção de Cablivi (caplacizumab-yhdp), a primeira terapia indicada especificamente, em combinação com a troca do plasma e a terapia immunosuppressive, para o tratamento de pacientes adultos com o purpura thrombocytopenic thrombotic adquirido (aTTP), uma desordem rara e risco de vida que causasse a coagulação de sangue.

Os “pacientes com aTTP resistem horas do tratamento com troca diária do plasma, que exige ser anexado a uma máquina que tome o sangue fora do corpo e o misture com o plasma doado e o retorne então ao corpo. Mesmo depois dias ou semanas deste tratamento, assim como tomando as drogas que suprimem o sistema imunitário, muitos pacientes terão um retorno do aTTP,” disse Richard Pazdur, M.D., director do centro da oncologia do FDA de excelência e director activo do escritório de produtos da hematologia e da oncologia no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga. “Cablivi é o primeiro tratamento visado que inibe a formação de coágulos de sangue. Fornece uma opção nova do tratamento para os pacientes que podem reduzir retornos.”

Os pacientes com aTTP desenvolvem coágulos de sangue extensivos nos vasos sanguíneos pequenos durante todo o corpo. Estes coágulos podem eliminar o oxigênio e o fluxo sanguíneo aos órgãos principais e causar cursos e cardíaco de ataque que podem conduzir aos danos cerebrais ou à morte. Os pacientes podem desenvolver o aTTP devido às condições tais como o cancro, o VIH, a gravidez, o lúpus ou as infecções, ou em seguida ter a cirurgia, a transplantação da medula ou a quimioterapia.

A eficácia de Cablivi foi estudada em um ensaio clínico de 145 pacientes que randomized para receber Cablivi ou um placebo. Os pacientes em ambos os grupos receberam o padrão de cuidado actual da troca do plasma e da terapia immunosuppressive. Os resultados da experimentação demonstraram que as contagens de plaqueta melhoraram mais rapidamente entre os pacientes tratados com o Cablivi, comparado ao placebo. O tratamento com Cablivi igualmente conduziu a um número total mais baixo de pacientes com morte aTTP-relacionada e retorno do aTTP durante o período do tratamento, ou pelo menos a um evento thrombotic principal tratamento-emergente (onde os coágulos de sangue formam dentro de um vaso sanguíneo e podem então quebrar livre para viajar durante todo o corpo). A proporção de pacientes com um retorno do aTTP no período total do estudo (o período do tratamento da droga mais um período de uma continuação de 28 dias depois que descontinuação do tratamento da droga) era mais baixa no grupo de Cablivi (13 por cento) comparado ao grupo do placebo (38 por cento), encontrando isso era estatìstica significativa.

Os efeitos secundários comuns de Cablivi relataram por pacientes nos ensaios clínicos estavam sangrando do nariz ou as gomas e a dor de cabeça. A informação de prescrição para Cablivi inclui um aviso para recomendar fornecedores de serviços de saúde e pacientes sobre o risco de sangramento severo.

Os fornecedores de serviços de saúde são recomendados monitorar pròxima pacientes para sangrar ao administrar Cablivi aos pacientes que tomam actualmente anticoagulantes.

O FDA concedeu esta designação da revisão da prioridade da aplicação. Cablivi igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação das drogas para doenças raras.

O FDA concedeu a aprovação de Cablivi a Ablynx.

Source: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm630851.htm