La primera terapia indicada para tratar a adultos con desorden raro de la coagulación de la sangre recibe la aprobación del FDA

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy la inyección de Cablivi (caplacizumab-yhdp), la primera terapia indicada específicamente, conjuntamente con cantina del plasma y terapia inmunosupresiva, para el tratamiento de pacientes adultos con púrpura thrombocytopenic trombótica detectada (aTTP), un desorden raro y peligroso para la vida que causa coagulación de la sangre.

Los “pacientes con el aTTP aguantan las horas de tratamiento con la cantina diaria del plasma, que requiere ser sujetado a una máquina que saque sangre de la carrocería y la mezcle con plasma donada y después la vuelva a la carrocería. Incluso después días o semanas de este tratamiento, así como tomando las drogas que suprimen el sistema inmune, muchos pacientes tendrán una repetición del aTTP,” dijo a Richard Pazdur, M.D., director del centro de la oncología del FDA de la excelencia y director en funciones de la oficina de los productos de la hematología y de la oncología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga. “Cablivi es el primer tratamiento apuntado que inhibe la formación de coágulos de sangre. Ofrece una nueva opción del tratamiento para los pacientes que pueden reducir repeticiones.”

Los pacientes con el aTTP desarrollan coágulos de sangre extensos en los pequeños vasos sanguíneos en la carrocería. Estos coágulos pueden cortar el oxígeno y el abastecimiento de sangre a los órganos mayores y causar recorridos y los ataques del corazón que pueden llevar al daño cerebral o a la muerte. Los pacientes pueden desarrollar el aTTP debido a condiciones tales como cáncer, VIH, embarazo, lupus o infecciones, o después tener cirugía, el trasplante de la médula o quimioterapia.

La eficacia de Cablivi fue estudiada en una juicio clínica de 145 pacientes que fueron seleccionados al azar para recibir Cablivi o un placebo. Los pacientes en ambos grupos recibieron la asistencia estándar actual de la cantina del plasma y de la terapia inmunosupresiva. Los resultados de la juicio demostraron que las cuentas de plaqueta perfeccionaron más rápidamente entre los pacientes tratados con Cablivi, comparado al placebo. El tratamiento con Cablivi también dio lugar a un número total más inferior de pacientes con muerte aTTP-relacionada y la repetición del aTTP durante el período del tratamiento, o por lo menos a una acción trombótica importante tratamiento-emeregente (donde los coágulos de sangre forman dentro de un vaso sanguíneo y pueden entonces romperse libremente para viajar en la carrocería). La proporción de pacientes con una repetición del aTTP en el período total del estudio (el período del tratamiento de la droga más un período de la continuación de 28 días después de que discontinuación del tratamiento de la droga) era más inferior en el grupo de Cablivi (el 13 por ciento) comparado al grupo del placebo (el 38 por ciento), encontrando eso era estadístico importante.

Los efectos secundarios comunes de Cablivi denunciaron por los pacientes en juicios clínicas sangraban de la nariz o las gomas y el dolor de cabeza. La información que prescribe para Cablivi incluye un cuidado para aconsejar proveedores de asistencia sanitaria y a pacientes sobre el riesgo de extracción de aire severa.

Los proveedores de asistencia sanitaria se aconsejan vigilar a pacientes de cerca para sangrar al administrar Cablivi a los pacientes que toman actualmente los anticoagulantes.

El FDA concedió esta designación de la revista de la prioridad del uso. Cablivi también recibió la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de las drogas para las enfermedades raras.

El FDA concedió la aprobación de Cablivi a Ablynx.

Fuente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm630851.htm