La demande de règlement aiguë neuve de porphyria donne des résultats prometteurs dans l'étude clinique

Le porphyria aigu est un groupe de maladies rares qui peuvent entraîner les crises sévères et potentiellement potentiellement mortelles de la douleur abdominale, la nausée, le vomissement et la paralysie. La greffe de foie est actuel le seul traitement efficace procurable pour les patients le plus sérieusement affligés. Un test clinique conduit en collaboration avec des chercheurs chez Karolinska Institutet en Suède prouve maintenant qu'un candidat neuf de médicament peut éviter des crises dans ces patients. L'étude est publiée dans New England Journal de médicament.

Le Porphyria est provoqué par différents troubles hérités dans la synthèse du heme, la composante oxygène-grippante des hématies. Le Heme est également nécessaire pour le métabolisme de certains médicaments et hormones par le foie. Quand le foie ne peut pas synthétiser le heme correctement, les métabolites appelées de porphyrine de substances toxiques s'accumulent dans le fuselage, ayant pour résultat des crises aiguës de porphyria. Un petit groupe de patients de porphyria souffrent les crises aiguës récurrentes, qui leur entraînent des sympt40mes débilitants continuels exigeant des soins hospitaliers continuels.

Le porphyria intermittent aigu (AIP) est la forme la plus courante du porphyria aigu. Des patients souffrant des crises aiguës sont soignés utilisant une infusion contenant une forme du hemin appelé de heme, qui supprime la formation des métabolites toxiques.

« Hemin a enrégistré les durées de beaucoup de patients et continuera à être important, mais il est seulement pour la demande de règlement aiguë, » dit l'auteur important Eliane Sardh, chercheur de l'étude au service du médicament moléculaire et de la chirurgie, Karolinska Institutet, et conseiller au centre hospitalier universitaire de Karolinska. « Pour des patients présentant des crises récurrentes, aucun autre traitement curatif n'est procurable que la greffe de foie. »

Résultats neufs prometteurs de candidat de médicament

Cependant, le givosiran neuf de candidat de médicament, développé par des pharmaceutiques d'Alnylam, a donné des résultats prometteurs dans une phase clinique que j'étudie dans 40 patients. L'étude a été entreprise en collaboration proche et de longue date avec le centre Suède de Porphyria, qui a également fourni la majorité des patients.

La gestion du givosiran réduite le nombre de crises aiguës dans les patients par jusqu'à 79 pour cent, et le besoin de hemin ont diminué de jusqu'à 83 pour cent. La plupart des effets secondaires rapportés étaient douces ou modérées, et aucune tige claire n'a été observée entre les effets indésirables et la dose. Les effets indésirables sévères étaient rapportés dans six patients, y compris l'une mort qui a été considérée indépendante du givosiran.

Le candidat de médicament est basé sur une méthode naturelle d'empêcher l'interférence ARN appelée d'expression du gène (RNAi).

« Givosiran vers le bas-règle ALAS1, le régulateur principal de la voie hépatique de synthèse de heme, qui réduit les métabolites toxiques sans utilisation de hemin, » dit M. Sardh. « Il a également un effet durable au moins d'un mois, qui nous donne le moyen efficace d'éviter des crises aiguës dans les patients sérieusement affligés de porphyria qui ont limité des options de demande de règlement. »

Procédé accéléré de révision

Le candidat de médicament a été nomination donnée de PERFECTION et de découverte par l'agence européenne des médicaments et les États-Unis Food and Drug Administration, qu'en accélérant le procédé de révision pourrait signifier que le médicament peut être procurable d'ici début 2020. Les patients qui ont participé pendant la phase où j'étudie resterai sur le givosiran dans une étude combinée de la phase I/II, et des résultats complets d'une étude de la phase III dans 94 patients de partout dans le monde sont prévus au printemps de 2019.