El nuevo tratamiento agudo del porphyria muestra resultados prometedores en estudio clínico

El porphyria agudo es un grupo de las enfermedades infrecuentes que pueden causar ataques severos, potencialmente peligrosos para la vida del dolor abdominal, náusea, vomitar y parálisis. El trasplante del hígado es actualmente el único tratamiento efectivo disponible para los pacientes lo más seriamente posible afligidos. Una juicio clínica conducto en colaboración con investigadores en Karolinska Institutet en Suecia ahora muestra que un nuevo candidato de la droga puede prevenir ataques en estos pacientes. El estudio se publica en New England Journal del remedio.

El Porphyria es causado por diversos desordenes heredados en la síntesis del heme, el componente oxígeno-obligatorio de glóbulos rojos. El Heme es también necesario para el metabolismo de ciertas drogas y hormonas por el hígado. Cuando el hígado no puede sintetizar heme correctamente, las substancias tóxicas llamadas los metabilitos de la porfirina acumulan en la carrocería, dando por resultado ataques agudos del porphyria. Un pequeño grupo de pacientes del porphyria sufre los ataques agudos periódicos, que les causan los síntomas debilitantes crónicos que requieren atención hospitalaria constante.

El porphyria intermitente agudo (AIP) es la forma más común del porphyria agudo. Tratan a los pacientes que sufren de ataques agudos usando una infusión que contiene una forma del hemin llamado heme, que suprime la formación de los metabilitos tóxicos.

“Hemin ha salvado las vidas de muchos pacientes y continuará ser importante, pero está solamente para el tratamiento agudo,” dice el autor importante Eliane Sardh, investigador del estudio en el departamento del remedio y de la cirugía moleculares, Karolinska Institutet, y al consultor en el hospital de la universidad de Karolinska. “Para los pacientes con ataques periódicos, el no otro tratamiento curativo está disponible que el trasplante del hígado.”

Nuevos resultados prometedores del candidato de la droga

Sin embargo, el nuevo givosiran del candidato de la droga, desarrollado por los productos farmacéuticos de Alnylam, ha mostrado resultados prometedores en una fase clínica que estudio en 40 pacientes. El estudio ha conducto en la colaboración cercana, prolongada con el centro Suecia del Porphyria, que también ha ofrecido a la mayoría de los pacientes.

La administración del givosiran redujo el número de ataques agudos en los pacientes por el hasta 79 por ciento, y la necesidad del hemin disminuyó por el hasta 83 por ciento. La mayor parte de los efectos secundarios denunciados eran suaves o moderados, y no se observó ningún eslabón sin obstrucción entre las reacciones y la dosis adversas. Las reacciones adversas severas fueron denunciadas en seis pacientes, incluyendo una muerte que era juzgada sin relación al givosiran.

Basan al candidato de la droga en un método natural de inhibir la interferencia llamada expresión génica de RNA (RNAi).

“Givosiran hacia abajo-regula ALAS1, el regulador dominante del camino hepático de la síntesis del heme, que reduce los metabilitos tóxicos sin el uso del hemin,” dice al Dr. Sardh. “También tiene un efecto duradero por lo menos de un mes, que nos da medios efectivos de prevenir ataques agudos en los pacientes seriamente afligidos del porphyria que han limitado opciones del tratamiento.”

Proceso acelerado de la revista

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration ha dado el candidato de la droga la designación de la PRIMA y de la ruptura la dependencia de remedio europeo y, que en la aceleración del proceso de la revista podría significar que la droga puede estar disponible a principios de 2020. Preveen a los pacientes que participaron en la fase que estudio permaneceré en givosiran en un estudio combinado de la fase I/II, y los resultados completos de un estudio de la fase III en 94 pacientes de todo el mundo en el muelle de 2019.

Fuente: https://ki.se/en/news/promising-results-for-new-acute-porphyria-treatment