L'essai clinique de médicament australien neuf réalise des résultats remarquables dans les patients avec la leucémie aiguë myéloïde

Le pronostic pour des patients plus âgés avec la leucémie aiguë myéloïde (AML) est mauvais : très peu réalisent la rémission et pour ceux qui ne font pas l'option est en grande partie palliative.

Chaque année presque 1000 Australiens meurent de la maladie et les tests cliniques dans des traitements neufs pour des patients plus âgés ont en grande partie défailli.

Un essai clinique de médicament australien neuf a réalisé un résultat remarquable, libérant la moelle osseuse de la leucémie dans presque 60% de patients.

L'essai a été considéré si efficace que les USA Food and Drug Administration ont reconnu son utilisation en novembre dernier pour la demande de règlement d'AML.

Kaye Oliver, 74, était le premier patient au monde inscrit sur cet essai à l'hôpital d'Alfred en 2015 - les résultats dont sont aujourd'hui publié dans le tourillon de l'oncologie clinique.

Le petit espoir donné de la survie au delà de quelques mois au diagnostic, Kaye demeure puits et sans preuve du cancer quatre ans après.

Le professeur agrégé Andrew Wei, de l'école clinique d'hôpital d'Alfred et d'université de Monash, a débuté la recherche dans cet endroit il y a presque deux décennies à l'institut de Walter et d'Eliza Hall de la recherche médicale. Il est maintenant le clinicien/chercheur de fil sur l'essai international du médicament contre le cancer, actuel combiné avec la cytarabine pour traiter des adultes plus âgés avec AML.

Pris séparé ces médicaments réalisez peu, selon le professeur agrégé Wei. Seul Venetoclax mené à un taux de réponse de 19% dans un essai et une cytarabine des USA a eu un résultat similaire, il a dit.

« Mais la combinaison de LDAC avec le venetoclax dans des patients plus âgés a mené à un taux de réponse de 54%, avec la moitié de la population de l'étude survivant plus longtemps que 10 mois, » il a ajouté.

L'essai a examiné 82 patients présentant un âge moyen de 74 ans et a été conduit en Australie, Europe et aux Etats-Unis.

La recherche actuelle est supportée par un autre essai dans des patients plus âgés d'AML, qui ont combiné le venetoclax avec de l'autre médicament, azacytidine et a mené à un régime de rémission de 71% avec une espérance de vie moyenne de presque 17 mois.

Basé sur les résultats précoces de ces deux études, Food and Drug Administration aux USA a reconnu l'utilisation de ces polychimiothérapies dans des personnes plus âgées avec AML le 21 novembre l'année dernière.

L'association médicamenteuse agit sur une protéine répandue en cellules BCL-2 appelé de leucémie qui règle la survie des cellules. Venetoclax agit en commutant effectivement hors de la protéine et en lançant un programme autodestructeur dans la cellule.

Le professeur agrégé Wei a dit qu'une étude randomisée du traitement, où les patients sur le traitement sont comparés à ceux qui ne sont pas, a été récent complété et les résultats sont attendus pour supporter une présentation à l'association thérapeutique de marchandises en Australie.

Les découvertes sont importantes pas simplement à cause de la réussite de la demande de règlement dans une maladie qui, précédemment, était fatale, mais parce qu'avec un vieillissement de la population AML est susceptible de devenir plus répandu à l'avenir.

« AML surgit en raison des mutations s'accumulant dans la moelle osseuse au fil du temps. Il surgit également dans les patients qui ont précédemment eu la chimiothérapie. Avec un doublement prévu dans le nombre de personnes finies plus de 65 dans les 30 prochaines années, la nécessité de trouver plus de traitements efficaces pour cette maladie est primordiale, le » professeur agrégé Wei a dit.

La « recherche d'AML était comparée « à un cimetière de test clinique » parce que les essais des médicaments neufs dans AML étaient rarement couronnés de succès, » professeur agrégé que Wei a dit.

« Elle a été largement vue comme état intraitable et inévitablement fatal pour des patients plus âgés par la plupart des médecins. Ces deux essais neufs ont l'espoir réel donné aux patients qui ont précédemment eu peu. »