El lanzamiento innovador de la droga puede aliviar los síntomas de Parkinson y parar su progresión

Las influencias de la enfermedad de Parkinson entre 7 y 10 millones de personas de por todo el mundo y el número de gente diagnosticada son el planear debido al envejecimiento de la población.

Afecta a dopamina-producir las células nerviosas en el cerebro, haciéndolas deteriorar y morir gradualmente. Como consecuencia, gente con de Parkinson los temblores de la experiencia a menudo, la rigidez de músculos y problemas con discurso. En los estados avanzados de la enfermedad, la ansiedad, la depresión y la demencia son comunes. Los tratamientos se centran en niveles cada vez mayores de la dopamina o controlar los síntomas, pero nada puede reducir actualmente su progresión y, hasta ahora, ninguna vulcanización existe.

Sin embargo, los estudios de laboratorio han encontrado que una proteína llamó la dopamina cerebral que factor neurotrophic (CDNF) - un tipo de proteína incremento-que induce, presente en sangre humana y líquido cerebroespinal - puede poder aliviar los síntomas de Parkinson e incluso parar su progresión.

El descubrimiento de CDNF fue anunciado en 2007 por las personas que incluyeron al coordinador del proyecto EU-financiado de TREATER, centro comercial Saarma de la universidad de Helsinki en Finlandia.

“Generalmente, otros factores neurotrophic no se expresan en neuronas de la dopamina. Pero CDNF era, que la hizo que excitaba determinado,” dice Saarma. “CDNF puede proteger las neuronas de la dopamina, pero puede también restablecer algunas de las neuronas degeneradas. En experimentos posteriores, notamos que CDNF no sólo perfecciona funciones de motor y protege las neuronas contra la degeneración, pero también encontramos que afecta a algunos de los síntomas del no-motor, tales como depresión y estímulo.”

Ahora, las personas de Saarma, bajo proyecto de TREATER, están realizando el primer estudio clínico del mundo en seres humanos.

Juicio clínica en curso

Después de que las aprobaciones reguladoras y éticas fueran resueltas, un estudio primario fue iniciado para vigilar a dos pacientes con la enfermedad de Parkinson mientras que recibieron las primeras infusiones de CDNF. Esto fue terminada en junio de 2018, en ausencia de cualquier preocupación del seguro que era aumentada.

El estudio clínico de la fase 1-2 del prueba-de-concepto en curso está empleando actualmente la investigación preclínica extensa en CDNF, incluyendo los estudios de la toxicología que muestran que la droga es probable ser segura para los pacientes. Las personas de TREATER están observando si la droga es segura y de manera efectiva en tratar los síntomas de la enfermedad de Parkinson. El tratamiento se está realizando en tres hospitales europeos de la universidad: Hospital del hospital de la universidad de Karolinska y de la universidad de Skåne en Suecia, y hospital de la universidad de Helsinki en Finlandia.

Una mitad de los pacientes está recibiendo infusiones mensuales del placebo y dos tercios se sujetan a las infusiones mensuales de dosis medianas o altas de CDNF por seis meses. A la hora de la escritura, la mayor parte de han tratado a los 18 pacientes por lo menos una vez que con la droga o con el placebo, y el comité de seguimiento independiente del seguro del estudio ha aprobado el procedimiento a la dosis prevista más alta de CDNF.

“Hasta ahora, hemos acumulado datos sobre el seguro clínico de CDNF en pacientes con la enfermedad de Parkinson avanzada y somos muy felices con nuestro progreso,” dice a Pekka Simula, CEO del socio Herantis Pharma del proyecto en Finlandia. “Más adelante en el proyecto, el estudio clínico “unblinded”, que los medios nosotros considerarán cuáles de los pacientes recibieron CDNF y que recibió el placebo, permitiéndonos comparar los resultados. Entonces esperamos también ver las primeras señales de la eficacia con CDNF en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.”

A los doctores entonces seguirán a los “pacientes que usan la proyección de imagen avanzada del ANIMAL DOMÉSTICO, dispositivos del actigraphy para fijar sus síntomas del motor, la escala de alimentación de la enfermedad de Parkinson unificado y varios otros medios de recopilar la información sobre cómo las neuronas de la dopamina están haciendo en los cerebros vivos de los pacientes,” agrega Saarma.

Lanzamiento innovador de la droga

Así como la prueba del seguro de CDNF y de su capacidad de prevenir la degeneración de la neurona de la dopamina y de estimular la regeneración de la neurona, el proyecto de TREATER está explorando el uso de un sistema patentado del droga-lanzamiento.

“Porque la barrera hematoencefálica guarda partículas y medicaciones indeseadas a parte del cerebro, uno de los retos en el tratamiento de cualquier enfermedad de cerebro es asegurarse que la substancia de la droga alcanza real el cerebro,” explica Simula. “En el estudio primario, utilizamos el dispositivo del droga-lanzamiento para administrar CDNF directamente en el cerebro y para haber mostrado que el dispositivo funciona.”

El dispositivo es implantado en el cerebro por un neurocirujano. Los catéteres para entregar la droga se conectan con una lumbrera reparada a la culata de cilindro, apenas detrás del oído. Los filtros evitan que las bacterias y el aire entren en el cerebro.

Ambos elementos de la juicio actual - el candidato de la droga y el dispositivo del droga-lanzamiento - tienen potencial de gran envergadura. CDNF puede probar útil en el combate contra Parkinson, mientras que el dispositivo del droga-lanzamiento se podría utilizar para tratar otras enfermedades y administrar una variedad de otras drogas directamente en el cerebro.

“Si los resultados del estudio clínico de TREATER están como buenos como se esperaba, después el dispositivo del droga-lanzamiento y CDNF serían comercializados independientemente,” dice Simula. “Esto es grande… para un proyecto como esto: incluso si CDNF falló en el revelado clínico, el dispositivo del droga-lanzamiento podría todavía ofrecer una gran oportunidad comercial para una compañía europea.”

Piedra miliaria importante

Mientras que el estudio clínico se ejecuta, Saarma y sus colegas están intentando determinar maneras más fáciles y más baratas de llegar CDNF a los lugares en la carrocería en donde puede el mejor combate los síntomas de Parkinson.

La “cirugía al cerebro es siempre un procedimiento muy exigente, así que estamos investigando ya otras maneras de conseguir CDNF más allá de la barrera hematoencefálica, entregándolo en lugar de otro bajo la piel o en la circulación sanguínea,” él dice. La “entrega a la circulación sanguínea también permitiría que la proteína alcanzara otros tipos de neuronas que se dañan en Parkinson, tal como neuronas olfativas que afecten sentido del olfato a los pacientes”, las neuronas entéricas de la dopamina de la degeneración que causan el estreñimiento, y las neuronas que afectan a la depresión del estímulo y del gatillo. '

Aunque las personas de TREATER estén aguardando los resultados completos del estudio, el proyecto ha alcanzado ya una piedra miliaria entregando al candidato CDNF de la droga a los pacientes por primera vez. Y, a medida que el proyecto continúa, la extensión para otros resultados importantes parece prometedora.

Fuente: http://ec.europa.eu/research/infocentre/printversion_en.cfm?id=/research/headlines/news/article_19_04_10-1_en.html?infocentre&item=Infocentre&artid=50069