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FDA approva il nuovo trattamento per gli adulti con il cancro di vescica metastatico

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno accordato l'approvazione accelerata a Balversa (erdafitinib), un trattamento per i pazienti adulti con il cancro di vescica localmente avanzato o metastatico che ha un tipo di alterazione genetica suscettibile conosciuta come FGFR3 o FGFR2 e cui ha progredito durante o dopo la chemioterapia platino-contenere priore. I pazienti dovrebbero essere selezionati per la terapia con Balversa facendo uso di un dispositivo diagnostico del tambuccio approvato dalla FDA.

“Siamo in un'era della medicina precisione o di più personale e la capacità di mirare al trattamento del cancro alla mutazione genetica specifica o al biomarcatore di un paziente sta trasformandosi nello standard, con gli avanzamenti che sono fatti nei nuovi tipi di malattia. L'odierna approvazione rappresenta il primo trattamento personale che mira alle alternative genetiche suscettibili di FGFR per i pazienti con il cancro di vescica metastatico,„ ha detto Richard Pazdur, M.D., Direttore del centro di eccellenza dell'oncologia di FDA e direttore provvisorio dell'ufficio dei prodotti dell'oncologia e dell'ematologia nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga. “FGFRs regolamenta i trattamenti biologici importanti compreso la crescita e la divisione delle cellule durante lo sviluppo e la riparazione del tessuto. Questa droga funziona mirando alle alterazioni genetiche in FGFRs.„

Il tipo più comune di cancro di vescica è carcinoma temporaneo delle cellule, anche chiamato carcinoma urothelial. I cancri di vescica sono associati con le mutazioni genetiche che sono presenti nella vescica del paziente o nell'intero urothelium (il rivestimento dell'apparato urinario più basso). Il cancro di vescica è il sixth la maggior parte del cancro comune negli Stati Uniti. Le alterazioni di fattore di crescita (FGFR) del fibroblasto sono presenti in circa una in cinque pazienti con il cancro di vescica ricorrente e refrattario.

L'efficacia di Balversa è stata studiata in un test clinico che ha incluso 87 pazienti con il cancro di vescica localmente avanzato o metastatico, con le alterazioni genetiche FGFR3 o FGFR2, che avevano progredito dopo il trattamento con la chemioterapia. Il tasso di risposta globale in questi pazienti era 32,2%, con 2,3% che hanno una risposta completa e quasi 30% che ha una risposta parziale. La risposta è durato una media approssimativamente dei mesi di cinque-e-un-metà. Circa un quarto dei pazienti nello studio precedentemente sono stati trattati con l'anti terapia PD-L1/PD-1, che è un trattamento standard per i pazienti con il cancro di vescica localmente avanzato o metastatico. Le risposte a Balversa sono state vedute in pazienti che precedentemente non avevano risposto all'anti terapia PD-L1/PD-1.

Gli effetti secondari comuni riferiti dai pazienti che catturano Balversa erano livello aumentato del fosfato, ferite della bocca, ritenenti stanche, cambiamento nella funzione del rene, diarrea, bocca asciutta, unghie che separano dalla formazione del povero o del letto dell'unghia, cambiamento nella funzione epatica, livelli a bassa percentuale di sale (del sodio), appetito in diminuzione, cambiamento nel senso del gusto, globuli rossi bassi (anemia), interfaccia asciutta, occhi asciutti e perdita di capelli. Gli effetti secondari di altro lato comprendono il rossore, il gonfiamento, la sbucciatura o la tenerezza sulle mani o i piedi (sindrome del piede della mano), costipazione, dolore di stomaco, nausea e dolore di muscolo.

Balversa può causare i problemi seri dell'occhio, compreso gli occhi infiammati, la cornea infiammata (parte anteriore dell'occhio) ed i disordini della retina, una parte interna dell'occhio. I pazienti si consigliano intermittentemente di avere esami di occhio e di dire al loro professionista di sanità subito se sviluppano la visione vaga, la perdita di visione o altri cambiamenti visivi. I professionisti di sanità si consigliano di controllare il livello del fosfato del sangue dei pazienti fra il 14 e 21 giorno dopo avere iniziato il trattamento ed il mensile e di aumentare la dose Balversa in pazienti di cui il fosfato del siero è sotto il livello previsto.

I professionisti di sanità si consigliano di dire i pazienti maschii con i partner femminili di potenziale riproduttivo di usare l'efficace contraccezione durante il trattamento con Balversa e per un mese dopo l'ultima dose. La prova di gravidanza è raccomandata per le femmine di potenziale riproduttivo prima dell'inizio del trattamento con Balversa. Le donne che sono incinte o l'allattamento al seno non dovrebbero catturare Balversa perché può causare il danno ad un feto o ad un neonato di sviluppo. Balversa deve essere dispensato con una guida paziente del farmaco che descrive le informazioni importanti circa gli usi ed i rischi della droga.

Balversa ha ricevuto un'approvazione accelerata, che permette a FDA di approvare le droghe affinchè le circostanze serie soddisfacesse un bisogno medico insoddisfatto facendo uso dei dati di test clinico che sono pensati per predire un vantaggio clinico ai pazienti. Ulteriori test clinici sono richiesti per confermare il vantaggio clinico di Balversa ed il garante sta intraprendendo o pianificazione condurre questi studi. Balversa egualmente è stato accordato la designazione di terapia dell'innovazione.

FDA ha accordato l'approvazione di Balversa a Janssen farmaceutico.

FDA egualmente ha approvato il kit di therascreen FGFR RGQ RT-PCR, sviluppato da QIAGEN Manchester, srl, per uso come sistema diagnostico del tambuccio con Balversa per questa indicazione terapeutica.