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Les biosciences de Novo réalisent les étapes importantes en son médicament neuf pour traiter la cardiopathie et le DMD

Novo Biosciences Inc., a réalisé plusieurs étapes importantes dans sa mission d'amener son candidat de médicament de découverte, le trodusquemine (aka MSI-1436), lancer sur le marché comme demande de règlement régénératrice potentielle de médicament pour la cardiopathie et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Trodusquemine est un candidat repurposed de médicament qui a été déjà montré pour être bien toléré par des patients.

« Trodusquemine retient le potentiel significatif pour la demande de règlement de certaines de nos maladies plus dévastatrices, » a dit Kevin étrange, Ph.D., le Président de Novo. « Notre progrès récent sur le circuit vers des tests cliniques donne l'espoir aux millions de patients qui font face à des options limitées de demande de règlement. »

Novo a expliqué que le trodusquemine stimule la régénération du tissu de muscle cardiaque chez les souris après une crise cardiaque artificiellement induite. Trodusquemine est la seule petite molécule connue pour stimuler la régénération du coeur mammifère adulte. La cardiopathie est la principale cause du décès du pays, mais des options de demande de règlement sont limitées aux efforts pour éviter une crise cardiaque secondaire et à la greffe d'organe pour les patients qui ont souffert l'insuffisance cardiaque.

Voot Yin, Ph.D., l'officier scientifique en chef de Novo, a été attribué une bourse de recherche biennale, de la petite entreprise $1,5 millions d'innovation en 2017 du coeur national, le poumon et l'institut de sang, un institut des instituts de la santé nationaux (NIH), pour étudier le trodusquemine chez le porc, le modèle animal dont le coeur ressemble le plus attentivement à cela d'un être humain. L'étude de porc est la prochaine opération critique dans le trodusquemine mobile dans des tests cliniques dans les patients qui ont souffert une crise cardiaque aiguë. Les résultats précoces de ces études sont « très d'une manière encourageante, » selon étrange.

Novo a également expliqué que le trodusquemine ralentit de façon saisissante la dégénérescence de coeur et de muscle squelettique dans un modèle de la souris DMD. DMD est une maladie neuromusculaire provoquée par des mutations dans le gène de dystrophine. Il est caractérisé par la faiblesse musculaire et le gaspillage rapidement de progrès dus à la dégénérescence de squelettique, de lisse et le muscle cardiaque. DMD est irréversible et les patients meurent type dans l'âge adulte tôt. Puisque DMD est montré un orphelin, ou rare, la maladie, les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) offre des approbations rapide-suivies et d'autres incitations pour doper des révélateurs.

Lors d'un contact neuf Pré-D'investigation récent (PIND) de médicament avec la FDA, Novo était au courant que ses études dans le modèle de la souris DMD aient fourni la preuve suffisante d'épreuve-de-principe de l'efficacité des trodusquemine en ralentissant les dégâts de coeur et de muscle squelettique. Étrange a dit, « nous sommes extrêmement encouragés par cette conclusion. Nous avons plus de travail à faire, y compris développer un régime de dosage pour les patients juvéniles de DMD et définir la toxicité dans des modèles animaux juvéniles, mais le circuit aux tests cliniques potentiels est maintenant défini clairement. »

Trodusquemine a récent attiré l'attention de l'institut national du diabète et des maladies rénales digestives et (Institut national du diabète et des maladies digestives et de rein), une autre institution dans le NIH. Yin a été attribué une concession de $100.000 pilotes pour étudier l'efficacité du trodusquemine comme traitement régénérateur potentiel de médicament pour la maladie rénale du diabète le 28 février. Le d'une année, concession d'épreuve-de-concept est financé par le programme Institut national du diabète et des maladies digestives et de rein-parrainé de pilote et de faisabilité de DiaComp (consortium de complications liées au diabète). DiaComp supporte la protection visée par R&D et remettre du fonctionnement des organes affectés par les complications du diabète.

Les scientifiques de Novo étudieront le trodusquemine chez les souris avec multiple, sévère, les anomalies de rein qui ressemblent attentivement à la néphropathie diabétique humaine, une complication de diabète que cela mène à la maladie rénale. Comme avec la cardiopathie, les options de demande de règlement pour la maladie rénale chronique sont limitées. Plus de 200.000 patients de maladie rénale du diabète subissent la greffe à long terme de dialyse ou de rein annuellement. Mais la dialyse est coûteuse et le coûteux en temps et la demande des organes du donneur pour la greffe dépasse de loin l'alimentation.

La découverte du trodusquemine réfléchit la stratégie pilote de la R&D de Novo, qui était le sujet d'un article de « bannière », « un coup de feu à la régénération, » dans l'édition d'avril 2019 de l'Américain scientifique, un des moyens de communication les plus prestigieux du monde. L'Américain scientifique est publié dans 14 langages et a une épreuve mondiale combinée et une circulation en ligne de presque 20 millions.