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Le scienze biologiche di Novo raggiungono le pietre miliari importanti in sua nuova droga per trattare la malattia di cuore e DMD

Novo Biosciences Inc., ha raggiunto parecchie pietre miliari importanti nella sua missione di portare il suo candidato della droga dell'innovazione, trodusquemine (aka MSI-1436), commercializzare come trattamento a ricupero potenziale della medicina per la malattia di cuore e la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Trodusquemine è un candidato repurposed della droga che già è stato indicato per essere tollerato bene dai pazienti.

“Trodusquemine tiene il potenziale significativo per il trattamento di alcune delle nostre malattie più devastanti,„ ha detto Kevin sconosciuto, il Ph.D., il CEO di Novo. “Il nostro progresso recente sul percorso verso i test clinici dà la speranza a milioni di pazienti che affrontano le opzioni limitate del trattamento.„

Novo ha dimostrato che il trodusquemine stimola la rigenerazione del tessuto del muscolo di cuore in mouse dopo un attacco di cuore artificialmente indotto. Trodusquemine è la sola piccola molecola conosciuta per stimolare la rigenerazione del cuore mammifero adulto. La malattia di cuore è la causa della morte principale della nazione, ma le opzioni del trattamento sono limitate agli sforzi per impedire un attacco di cuore secondario ed a trapianto dell'organo per i pazienti che hanno sofferto l'infarto.

Voot Yin, Ph.D., l'ufficiale scientifico principale di Novo, ha ricevuto un biennale, un sussidio per la ricerca dell'innovazione di $1,5 milioni Small Business nel 2017 dal cuore nazionale, un polmone e un istituto di sangue, un istituto degli istituti della sanità nazionali (NIH), studiare il trodusquemine nel maiale, il modello animale di cui il cuore somiglia il più molto attentamente a quello di un essere umano. Lo studio del maiale è il punto seguente critico in trodusquemine mobile nei test clinici in pazienti che hanno sofferto un attacco di cuore acuto. I risultati iniziali da questi studi sono “molto incoraggianti,„ secondo sconosciuto.

Novo egualmente ha dimostrato che il trodusquemine rallenta in maniera sconvolgente la degenerazione del muscolo scheletrico e del cuore in un modello del mouse DMD. DMD è una malattia neuromuscolare causata dalle mutazioni nel gene del dystrophin. È caratterizzato dalla debolezza e dallo spreco di muscolo rapido di progressione dovuto degenerazione del muscolo scheletrico, liscio e cardiaco. DMD è irreversibile ed i pazienti muoiono tipicamente nell'età adulta iniziale. Poiché DMD è designato un orfano, o raro, la malattia, gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) offre le approvazioni rapido cingolate ed altri incentivi per drogare i rivelatori.

In una nuova riunione Pre-D'investigazione recente (PIND) della droga con FDA, Novo era informato che i sui studi nel modello del mouse DMD hanno fornito la prova sufficiente di prova-de-principio dell'efficacia dei trodusquemine nel rallentamento del danno del muscolo scheletrico e del cuore. Sconosciuto ha detto, “estremamente siamo incoraggiati da questa conclusione. Abbiamo più lavoro da fare, compreso sviluppare un regime di dosaggio per i pazienti giovanili di DMD e la definizione della tossicità nei modelli animali giovanili, ma il percorso ai test clinici potenziali ora è definito chiaramente.„

Trodusquemine recentemente hanno attirato l'attenzione dell'istituto nazionale del diabete e digestivo e delle malattie renali (NIDDK), un'altra istituzione all'interno del NIH. Yin ha ricevuto una concessione di $100.000 piloti per studiare l'efficacia del trodusquemine come terapia a ricupero potenziale della medicina per la malattia renale diabetica il 28 febbraio. Il di un anno, concessione del proof of concept è costituito un fondo per dal programma NIDDK-patrocinato del pilota e di possibilità di DiaComp (consorzio diabetico di complicazioni). DiaComp supporta la protezione puntata su R & S e la riparazione della funzione degli organi influenzati dalle complicazioni del diabete.

Gli scienziati di Novo studieranno il trodusquemine in mouse con multiplo, severo, le anomalie che somigliano molto attentamente alla nefropatia diabetica umana, una complicazione del rene del diabete che quello piombo alla malattia renale. Come con la malattia di cuore, le opzioni del trattamento per la malattia renale cronica sono limitate. Più di 200.000 pazienti diabetici della malattia renale subiscono annualmente il trapianto a lungo termine del rene o di dialisi. Ma la dialisi è costosa e che richiede tempo e la domanda degli organi erogatori per trapianto lontano supera l'offerta.

La scoperta del trodusquemine riflette la strategia aprente la strada della R & S di Novo, che era l'argomento di articolo “della tenda foranea„, “uno scatto a rigenerazione,„ nell'edizione dell'aprile 2019 dell'americano scientifico, uno dei mezzi di comunicazione più prestigiosi del mondo. L'americano scientifico è pubblicato in 14 linguaggi ed ha una stampa mondiale combinata e una circolazione online di quasi 20 milioni.