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As ciências biológicas de Novo conseguem marcos miliários principais em sua droga nova para tratar a doença cardíaca e o DMD

Novo Ciências biológicas Inc., conseguiu diversos marcos miliários principais em sua missão de trazer seu candidato da droga da descoberta, trodusquemine (aka MSI-1436), introduzir no mercado como um tratamento regenerative potencial da medicina para a doença cardíaca e a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Trodusquemine é um candidato repurposed da droga que seja mostrado já para ser tolerado bem por pacientes.

“Trodusquemine guardara o potencial significativo para o tratamento de algumas de nossas doenças mais devastadores,” disse Kevin estranho, Ph.D., o CEO de Novo. “Nosso progresso recente no trajecto para ensaios clínicos dá a esperança a milhões de pacientes que enfrentam opções limitadas do tratamento.”

Novo demonstrou que o trodusquemine estimula a regeneração do tecido do músculo de coração nos ratos após um cardíaco de ataque artificial induzido. Trodusquemine é a única molécula pequena conhecida para estimular a regeneração do coração mamífero adulto. A doença cardíaca é a causa da nação de morte principal, mas as opções do tratamento são limitadas aos esforços para impedir um cardíaco de ataque secundário e à transplantação do órgão para os pacientes que sofreram a parada cardíaca.

Voot Yin, Ph.D., o oficial científico principal de Novo, foi concedido um subsídio de investigação bienal, da empresa de pequeno porte $1,5 milhões da inovação em 2017 do coração nacional, o pulmão e o instituto do sangue, um instituto dos institutos de saúde nacionais (NIH), para estudar o trodusquemine no porco, o modelo animal cujo o coração se assemelha o mais pròxima àquele de um ser humano. O estudo do porco é o passo seguinte crítico em trodusquemine movente em ensaios clínicos nos pacientes que sofreram um cardíaco de ataque agudo. Os resultados adiantados destes estudos são “muito encorajadores,” de acordo com estranho.

Novo igualmente demonstrou que o trodusquemine retarda impressionante a degeneração do coração e do músculo esqueletal em um modelo do rato DMD. DMD é uma doença neuromuscular causada por mutações no gene do dystrophin. É caracterizado a fraqueza e pelo desperdício ràpida de progresso de músculo devido à degeneração do músculo esqueletal, liso e cardíaco. DMD é irreversível e os pacientes morrem tipicamente na idade adulta adiantada. Porque DMD é designado um órfão, ou raro, a doença, os E.U. Food and Drug Administration (FDA) oferece aprovações rápido-seguidas e outros incentivos drogar reveladores.

Em uma reunião nova Pre-De investigação recente (PIND) da droga com o FDA, Novo era informado que seus estudos no modelo do rato DMD forneceram a suficiente evidência do prova--princípio da eficácia dos trodusquemine em retardar dano do coração e do músculo esqueletal. Estranho disse, “nós somos incentivados extremamente por esta conclusão. We've conseguiu mais trabalho fazer, incluindo desenvolvendo um regime de dose para pacientes juvenis de DMD e definindo a toxicidade em modelos animais juvenis, mas o trajecto aos ensaios clínicos potenciais é definido agora claramente.”

Trodusquemine atraíram recentemente a atenção do instituto nacional do diabetes e digestivo e das doenças renais (NIDDK), uma outra instituição dentro do NIH. Yin foi concedido uma concessão de $100.000 pilotos para estudar a eficácia do trodusquemine como uma terapia regenerativa potencial da medicina para a doença renal do diabético o 28 de fevereiro. A de um ano, concessão do prova--conceito é financiada pelo programa NIDDK-patrocinado do piloto e da possibilidade de DiaComp (consórcio das complicações do diabético). DiaComp apoia a protecção visada R&D e a restauração da função dos órgãos afetados pelas complicações do diabetes.

Os cientistas de Novo estudarão o trodusquemine nos ratos com múltiplo, severo, as anomalias que se assemelham pròxima à nefropatia humana do diabético, uma complicação do rim do diabetes que aquele conduz à doença renal. Como com doença cardíaca, as opções do tratamento para a doença renal crônica são limitadas. Mais de 200.000 pacientes da doença renal do diabético submetem-se à transplantação a longo prazo da diálise ou do rim anualmente. Mas a diálise é cara e demorado e a procura para os órgãos fornecedores para a transplantação excede distante a fonte.

A descoberta do trodusquemine reflecte a estratégia de abertura de caminhos do R&D de Novo, que era o assunto de um artigo do “famoso”, “um tiro na regeneração,” na edição de abril de 2019 do americano científico, um dos meios de comunicação os mais prestigiosos do mundo. O americano científico é publicado em 14 línguas e tem uma cópia mundial combinada e uma circulação em linha de quase 20 milhões.