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Las ciencia biológicas de Novo logran piedras miliarias importantes en su nueva droga para tratar enfermedad cardíaca y DMD

Novo Biosciences Inc., ha logrado varias piedras miliarias importantes en su misión de traer a su candidato de la droga de la ruptura, trodusquemine (aka MSI-1436), comercializar como tratamiento regenerador potencial del remedio para la enfermedad cardíaca y la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Trodusquemine es un candidato repurposed de la droga que se ha mostrado ya para ser tolerado bien por los pacientes.

“Trodusquemine lleva a cabo el potencial importante para el tratamiento de algunas de nuestras enfermedades más devastadoras,” dijo a Kevin extraño, Ph.D., el CEO de Novo. “Nuestro progreso reciente en cuanto al camino hacia juicios clínicas da esperanza a millones de pacientes que hagan frente a opciones limitadas del tratamiento.”

Novo ha demostrado que el trodusquemine estimula la regeneración del tejido del músculo cardíaco en ratones después de un ataque del corazón artificial inducido. Trodusquemine es la única pequeña molécula sabida para estimular la regeneración del corazón mamífero adulto. La enfermedad cardíaca es la causa de cabeza de la muerte de la nación, pero las opciones del tratamiento se limitan a los esfuerzos de prevenir un ataque del corazón secundario y al trasplante del órgano para los pacientes que han sufrido paro cardíaco.

Voot Yin, Ph.D., el principal oficial científico de Novo, fue concedido una beca de investigación de dos años, de la pequeña empresa $1,5 millones de la innovación en 2017 del corazón nacional, pulmón y el instituto de la sangre, instituto de los institutos de la salud nacionales (NIH), estudiar trodusquemine en el lingote, el modelo animal cuyo corazón se asemeja lo más de cerca posible al de un ser humano. El estudio del lingote es el paso siguiente crítico en trodusquemine móvil en juicios clínicas en los pacientes que han sufrido un ataque del corazón agudo. Los resultados tempranos de estos estudios son “muy encouraging,” según extraño.

Novo también ha demostrado que el trodusquemine reduce llamativo la degeneración del corazón y del músculo esquelético en un modelo del ratón DMD. DMD es una enfermedad neuromuscular causada por mutaciones en el gen del dystrophin. Es caracterizado por la debilidad muscular y perder rápidamente de progreso debido a la degeneración del músculo esquelético, liso y cardiaco. DMD es irreversible y los pacientes mueren típicamente en edad adulta temprana. Porque DMD se señala un huérfano, o raro, la enfermedad, los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) ofrece aprobaciones rápido-rastreadas y otros incentivos para drogar los reveladores.

En una nueva reunión Pre-De investigación reciente (PIND) de la droga con el FDA, Novo era informado que sus estudios en el modelo del ratón DMD proporcionaron suficientes pruebas del prueba-de-principio de la eficacia de los trodusquemine en la reducción de daño del corazón y del músculo esquelético. Extraño dijo, “esta conclusión nos animamos extremadamente. Tenemos más trabajo a hacer, incluyendo desarrollar un régimen de dosificación para los pacientes juveniles de DMD y la definición de toxicidad en modelos animales juveniles, pero el camino a las juicios clínicas potenciales ahora se define sin obstrucción.”

Trodusquemine atrajo recientemente la atención del instituto nacional de la diabetes y de las enfermedades digestivas y de riñón (NIDDK), otra institución dentro del NIH. Yin fue concedido una concesión de $100.000 pilotos para estudiar la eficacia del trodusquemine como terapia regeneradora potencial del remedio para la enfermedad de riñón diabética el 28 de febrero. El anual, concesión del prueba-de-concepto es financiado por el programa NIDDK-patrocinado del piloto y de la viabilidad de DiaComp (consorcio diabético de las complicaciones). DiaComp soporta la protección dirigida R&D y restablecer de la función de los órganos afectados por las complicaciones de la diabetes.

Los científicos de Novo estudiarán trodusquemine en ratones con múltiple, severo, las anormalidades que se asemejan de cerca a la nefropatía diabética humana, una complicación del riñón de la diabetes que ésa lleva a la enfermedad de riñón. Como con enfermedad cardíaca, las opciones del tratamiento para la enfermedad de riñón crónica son limitadas. Más de 200.000 pacientes diabéticos de la enfermedad de riñón experimentan el trasplante a largo plazo de la diálisis o del riñón anualmente. Pero la diálisis es costosa y que toma tiempo y la demanda para los órganos dispensadores de aceite para el trasplante excede lejos el abastecimiento.

El descubrimiento del trodusquemine refleja la estrategia pionera del R&D de Novo, que era el tema de un artículo de la “carpa”, “un tiro en la regeneración,” en la edición de abril de 2019 del americano científico, uno de los medios de comunicación más prestigiosos del mundo. Publican en 14 lenguajes y tiene al americano científico una huella mundial combinada y una circulación en línea de casi 20 millones.