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L'étude compare l'efficacité et le coût de thérapie génique et de HSCT dans la bêta thalassémie principale

La thérapie génique offre la promesse d'un remède pour la bêta thalassémie et une étude neuve a prouvé qu'elle est associée à moins de complications et admissions au hôpital sur 2 ans que la demande de règlement par greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (HSCT). L'étude, qui analyse et compare l'efficacité et le coût de thérapie génique contre (HSCT) dans les patients avec la bêta thalassémie principale est publié dans la thérapie génique humaine, un tourillon pair-observé de Mary Ann Liebert, Inc., éditeurs. Cliquez ici pour afficher l'article à texte intégral libre sur le site Web humain de thérapie génique jusqu'au 18 mai 2019.

Séverine Coquerelle, Eco-Aide Publique Hôpitaux De Paris, Université Paris Diderot (Sorbonne Paris Cité), et CRESSON, INSERM UMR (Paris), France d'URC a abouti une équipe des chercheurs français en publiant l'article intitulé « traitement curatif novateur de bêta-thalassémie : Analyse de Coût-Efficacité de thérapie génique contre la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogène. » Les patients soignés avec HSCT ont eu 3 complications infectieuses plus fréquentes de périodes. La thérapie génique s'est avérée environ 2,8 fois plus coûteuse, avec presque la moitié du coût de thérapie génique représenté par la préparation du vecteur de la distribution.

« Il y a eu beaucoup de discussion et de polémique au sujet du coût élevé de thérapie génique, mais ce qui avait manqué est une comparaison directe aux thérapies alternatives, qui elles-mêmes soyez également souvent très coûteux et pouvez produire des résultats suboptimaux, » dit le rédacteur-en-chef Terence R. Flotte, DM, professeur de Celia et d'Isaac Haidak de formation médicale et doyen, principal, et député exécutif Chancellor, université de Faculté de Médecine du Massachusetts, Worcester, MAMANS. « Cette étude fait une comparaison critique de coût et de résultats pour des patients avec la bêta thalassémie, dont l'alternative primaire à la thérapie génique serait greffe de cellules souches hématopoïétiques. Ces caractéristiques peuvent activer une discussion plus rationnelle de la valeur générale de la thérapie génique pour cette maladie génétique relativement courante. »