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Lo studio confronta l'efficacia ed il costo di terapia genica e di HSCT nella beta-talassemia principale

La terapia genica offre la promessa di una maturazione per la beta-talassemia e un nuovo studio ha indicato che è associato con meno complicazioni e ricoveri ospedalieri in 2 anni che il trattamento da trapianto ematopoietico allogeneic della cellula staminale (HSCT). Lo studio, che analizza e confronta l'efficacia ed il costo di terapia genica contro (HSCT) in pazienti con la beta-talassemia principale è pubblicato nella terapia genica umana, un giornale pari-esaminato da Mary Ann Liebert, Inc., editori. Clicchi qui per leggere l'articolo a testo integrale libero sul sito Web umano di terapia genica fino al 18 maggio 2019.

Séverine Coquerelle, Eco-Assistenza Publique Hôpitaux de Parigi, Université Parigi Diderot (Sorbonne Parigi Cité) e CRESCIONE, INSERM UMR (Parigi), Francia di URC piombo un gruppo dei ricercatori francesi nella pubblicazione dell'articolo intitolato “il trattamento curativo innovatore di beta talassemia: Analisi di Costo-Efficacia di terapia genica contro trapianto ematopoietico allogenico della cellula staminale.„ I pazienti curati con HSCT hanno avuti 3 complicazioni contagiose di volte più frequenti. La terapia genica è stata indicata per essere circa 2,8 volte più costosa, con quasi la metà del costo di terapia genica rappresentato tramite il preparato del vettore della consegna.

“C'è stato molte discussione e controversia circa l'alto costo di terapia genica, ma che cosa sta mancando di è un confronto diretto alle terapie alternative, che stesse sia egualmente spesso molto costoso e può produrre i risultati suboptimali,„ dice il redattore capo Terence R. Flotte, MD, professore di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts, Worcester, mA. “Questo studio fa un confronto critico sia del costato di che risultati per i pazienti con la beta-talassemia, di cui l'alternativa primaria a terapia genica sarebbe trapianto ematopoietico della cellula staminale. Questi dati possono permettere ad un dibattito più razionale del valore globale di terapia genica per questa malattia genetica relativamente comune.„