O estudo compara a eficácia e o custo da terapia genética e do HSCT no beta-thalassemia principal

A terapia genética oferece a promessa de uma cura para o beta-thalassemia e um estudo novo mostrou que está associado com menos complicações e admissões de hospital sobre 2 anos do que o tratamento pela transplantação hematopoietic allogeneic da célula estaminal (HSCT). O estudo, que analisa e compara a eficácia e o custo da terapia genética contra (HSCT) nos pacientes com beta-thalassemia principal é publicado na terapia genética humana, um jornal par-revisto de Mary Ann Liebert, Inc., editores. Clique aqui para ler o artigo com texto completo livre no Web site humano da terapia genética até o 18 de maio de 2019.

Séverine Coquerelle, Eco-Auxílio Publique Hôpitaux de Paris, Université Paris Diderot (Sorbonne Paris Cité), e AGRIÃO de URC, INSERM UMR (Paris), França conduziu uma equipe de pesquisadores franceses em publicar o artigo autorizado “tratamento curativo inovativo do beta Thalassemia: Análise da Custo-Eficácia da terapia genética contra a transplantação Hematopoietic alogénica da célula estaminal.” Os pacientes tratados com o HSCT tiveram 3 complicações infecciosas mais freqüentes das épocas. A terapia genética foi mostrada para ser aproximadamente 2,8 vezes mais cara, com quase metade do custo da terapia genética esclarecido pela preparação do vector da entrega.

“Houve muitas discussão e controvérsia sobre o custo alto da terapia genética, mas o que tem faltado é uma comparação directa às terapias alternativas, que elas mesmas seja igualmente frequentemente muito caro e possa produzir resultados suboptimal,” diz o redactor-chefe Terence R. Flotte, DM, professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, reitor, e deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts, Worcester, miliampère. “Este estudo faz uma comparação crítica do custado e resultados para pacientes com beta-thalassemia, cuja a alternativa preliminar à terapia genética seria transplantação hematopoietic da célula estaminal. Estes dados podem permitir um debate mais racional do valor total da terapia genética para esta doença genética relativamente comum.”

Source: https://home.liebertpub.com/news/estimating-the-efficacy-and-cost-of-curative-gene-therapy-for-beta-thalassemia/3542