El estudio compara eficacia y el costo de terapia génica y de HSCT en beta-talasemia importante

La terapia génica ofrece la promesa de una vulcanización para la beta-talasemia y un nuevo estudio ha mostrado que es asociado a menos complicaciones y admisiones de hospital durante 2 años que el tratamiento por el trasplante hematopoyético allogeneic de la célula madre (HSCT). El estudio, que analiza y compara la eficacia y el costo de terapia génica comparado con (HSCT) en pacientes con beta-talasemia importante se publica en terapia génica humana, un gorrón par-revisado de Mary Ann Liebert, Inc., editores. Enganche aquí para leer el artículo con texto completo libre en el Web site humano de la terapia génica hasta el 18 de mayo de 2019.

Séverine Coquerelle, Eco-Ayuda Publique Hôpitaux de París, Université París Diderot (Sorbonne París Cité), y BERRO, INSERM UMR (París), Francia de URC llevó a personas de investigadores franceses en publicar el artículo titulado “tratamiento curativo innovador de la talasemia beta: Análisis de la Costo-Eficacia de la terapia génica comparado con el trasplante hematopoyético alógeno de la célula madre.” Los pacientes tratados con HSCT tenían 3 complicaciones infecciosas más frecuentes de las épocas. La terapia génica fue mostrada para ser cerca de 2,8 veces más costosa, con casi mitad del costo de terapia génica explicado por la preparación del vector del lanzamiento.

“Ha habido mucha discusión y controversia sobre el alto costo de la terapia génica, pero qué ha estado faltando es una comparación directa a las terapias alternativas, que ellos mismos sea también a menudo muy costoso y puede producir resultados subóptimos,” dice al redactor jefe Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts, Worcester, mA. “Este estudio hace una comparación crítica de costado y los resultados para los pacientes con la beta-talasemia, cuya opción primaria a la terapia génica sería trasplante hematopoyético de la célula madre. Estos datos pueden habilitar un discusión más racional del valor total de la terapia génica para esta enfermedad genética relativamente común.”

Fuente: https://home.liebertpub.com/news/estimating-the-efficacy-and-cost-of-curative-gene-therapy-for-beta-thalassemia/3542