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La juicio clínica temprana del nuevo tratamiento para la enfermedad ocular seca severa muestra resultados prometedores

Los participantes en una juicio clínica de la fase I/II de un nuevo tratamiento enzima-basado para la enfermedad ocular seca severa experimentaron signos reducidos de la enfermedad y del malestar, según un papel en la ciencia y la tecnología de translación de Vision.

Las caídas de aro comparadas juicio que contenían una forma biosintética de una enzima llamaron a DNase con caídas de aro sin la enzima. La ADNasa rompe hacia arriba el material a base de ácido nucléico en la superficie del aro.

Los “participantes en la juicio que utilizó las caídas con la ADNasa denunciaron que menos malestar del aro y sus córneas eran más sano,” dijo al Dr. Sandeep Jain, profesor de la oftalmología y de las ciencias visuales en la Universidad de Illinois en la universidad de Chicago del remedio y el investigador principal de la juicio clínica.

En enfermedad ocular seca, la producción de desgarros dysregulated, y la córnea, la capa exterior transparente del aro, se inflama. En la enfermedad ocular seca severa, que acompaña a menudo enfermedades tales como síndrome de Sjogren y enfermedad ocular del injerto-comparado con-ordenador principal, la inflamación en el tejido córneo puede llegar a ser bastante extrema para causar dolor y sensibilidad de aro que incapacitan a la luz.

En la investigación anterior, Jain y colegas descubrió que los cabos de la DNA forman membranas en la superficie de los aros afectados por la enfermedad ocular seca severa. Este causas materiales una reacción inflamatoria que irrita más lejos el aro.

“En enfermedad ocular seca, varias cosas suceso,” Jain explicadas. “Hay un aumento en el número de glóbulos blancos llamados los neutrófilos que recolectan en la superficie del aro. Los neutrófilos liberan la DNA que forma membranas en la córnea llamada las trampas extracelulares del neutrófilo, que causan la inflamación de la superficie ocular y atraen neutrófilos adicionales en un ciclo vicioso.”

Normalmente, las enzimas presentes en desgarros truncan hacia arriba y DNA sin obstrucción y otros escombros en la córnea, pero en pacientes con la enfermedad ocular seca, no hay suficiente ADNasa para autorizar el material.

En haber seleccionado al azar, la juicio clínica de la fase I/II, Jain placebo-controlados y colegas alistaron a 47 participantes con la enfermedad ocular seca severa. Alrededor la mitad de los participantes tenía una diagnosis del síndrome de Sjogren y el 17% tenían enfermedad del injerto-comparado con-ordenador principal -- que se asocia a déficits importantes en la producción del desgarro. Cuarenta y uno participantes terminaron la juicio.

Dieron las caídas de aro que contenían la ADNasa o una formulación del placebo y fueron dados instrucciones los participantes para administrar una caída de la solución a cada aro cuatro veces por el día por ocho semanas. Los investigadores evaluaron los síntomas de los pacientes a través de los cuestionarios y midieron el grado de daño y de periodo córneos de membranas de la DNA y el otro material favorable-inflamatorio en la superficie del aro antes y para de la duración del estudio.

Los investigadores encontraron que los participantes en el grupo de la ADNasa tenían una reducción estadístico importante y clínico significativa en daño córneo en ocho semanas comparadas con el grupo del placebo. Las muescas del cuestionario relacionadas con los síntomas también reflejaron la mejoría importante entre pacientes en el grupo de la ADNasa comparado con el placebo, que también había reducido asciende de las membranas córneas de la DNA y del otro material en la superficie del aro.

“Los datos de esta juicio clínica temprana sugieren que las caídas de aro de la ADNasa puedan ser seguras y de manera efectiva para tratar el aro seco severo, y observamos adelante a los ensayos aleatorizados más grandes de conducto para probar definitivo su eficacia,” Jain dijo.

La ADNasa es aprobada actualmente por los E.E.U.U. Food and Drug Administration para tratar fibrosis quística. Su uso para tratar el aro seco severo que no responde a otras medicaciones todavía es considerado experimental por el FDA.

“La carga del aro seco severo es mucho mayor que apenas teniendo una sensación ocasional de la sequedad,” Jain dijo. “Puede comprometer seriamente calidad de vida al punto de la incapacidad y puede comprometer la visión de una persona. Hay actualmente solamente dos drogas aprobadas para tratar el aro seco, y no trabajan para todo el mundo, especialmente ésos con enfermedad severa, tan teniendo una nueva droga que pueda tratar la enfermedad sea muy importante.”

Christine Mun, Shilpa Gulati, Sapna Tibrewal, Yi-Ventilator Chen, Seungwon, Bayasgalan Surenkhuu, Ilangovan Raju, Morgan Buwick, Ana Ahn, Ji-Eun Kwon, Nour Atassi, Anubhav Pradeep y el Dr. Damiano Rondelli es co-autores en el papel.

Esta investigación fue soportada por Genentech, las concesiones nacionales R01 EY024966 y P30 EY001792 del instituto del aro, una investigación para prevenir la recompensa del científico del médico de la ceguera y la recompensa del fondo de la innovación de un canciller de UIC. Jain es el inventor en una patente destinada a la Universidad de Illinois en Chicago que revista el uso de la ADNasa de tratar la enfermedad ocular seca.