Les malades du cancer pédiatriques attendent une moyenne 6,5 ans plus long que des adultes pour atteindre les médicaments neufs

Les médicaments contre le cancer reconnus par les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) ont pris une médiane de 6,5 ans pour s'attaquer du premier test clinique dans les adultes à la première étude chez les enfants, selon une étude à Dana-Farber/au cancer d'enfants de Boston et les troubles sanguins centrent. L'étude était publiée dans l'édition de mai du tourillon européen du cancer.

En dépit de savoir que ces agents sont médicament anticancéreux efficace, cela prend trop longtemps pour commencer même à étudier ces traitements chez les enfants. En tant que docteur prenant soin de jeunes malades du cancer, c'est énormément frustrant. Si j'étais un parent d'un enfant avec le cancer, je ne représenterais pas ceci. »

Steven G. DuBois, DM, Dana-Farber/cancer et troubles sanguins d'enfants de Boston centrent, auteur correspondant sur l'étude

L'équipe chez Dana-Farber/enfants de Boston conduits une analyse systématique du temps des essais premier-dans-humains aux essais de premier-dans-enfant des agents d'abord reconnus par la FDA pour tout signe d'oncologie à partir de 1997 à 2017. Les chercheurs ont utilisé les caractéristiques de Bureau d'ordre de tests cliniques, la littérature publiée et les abrégés sur oncologie pour recenser des essais et des dates de début appropriés.

Essais pédiatriques retardés

Dans ce calendrier, 126 médicaments ont reçu l'approbation initiale de FDA pour un signe d'oncologie. Ensuite à l'exclusion des modulateurs hormonaux (non concernant les cancers des enfants), 117 agents sont restés pour l'analyse. Quinze de 117 médicaments (12,8%) n'avaient pas encore eu un essai pédiatrique, alors que 6 de 117 5,1%) enfants compris de médicaments (dans l'approbation initiale de FDA.

Les caractéristiques ont montré un retard médian de 6,5 ans entre les tests cliniques premier-dans-humains et de premier-dans-enfant, avec une gamme de 0 à 27,7 ans.

« Certains peuvent arguer du fait que ce retard est approprié d'assurer la sécurité d'une population pédiatrique vulnérable et pour étudier seulement des agents chez les enfants qui sont sur un circuit à l'approbation de FDA, basée sur l'activité dans les adultes avec le cancer, » dit DuBois. « D'autres peuvent arguer du fait que ce retard est trop long pour des enfants avec les maladies potentiellement mortelles et que quelques agents qui échouent dans des signes adultes peuvent cependant s'avérer être les médicaments importants pour des signes pédiatriques. »

Aux États-Unis, RACE récent pour la Loi d'enfants renforce la condition que des traitements du cancer neufs avec la pertinence biologique potentielle avec les cancers pédiatriques soient évalué chez les enfants. Cette étude peut servir de benchmark pendant que cette police neuve est décrétée, dit DuBois.

Source :

Hôpital pour enfants de Boston

Référence de tourillon :

DuBois, 2019) fois de S. et autres (des essais de premier-dans-enfant des médicaments approuvés par le FDA d'oncologie. Tourillon européen de cancer. doi.org/10.1016/j.ejca.2019.02.01.