I malati di cancro pediatrici aspettano una media 6,5 anni di più di lunghezza degli adulti per accedere alle nuove droghe

Le droghe di Cancro approvate dagli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) hanno catturato una mediana di 6,5 anni per andare dal primo test clinico in adulti alla prima prova in bambini, secondo uno studio alla Dana-Farber/al Cancro bambini di Boston ed i disordini di sangue concentrano. Lo studio è stato pubblicato nell'edizione di maggio del giornale europeo di Cancro.

Malgrado sapere che questi agenti sono efficaci droghe anticancro, sta catturando troppo lungamente anche per cominciare studiare queste terapie in bambini. Come medico che cattura la cura di giovani malati di cancro, questo immensamente sta frustrando. Se fossi un genitore di un bambino con cancro, non corrisponderei a questo.„

Steven G. DuBois, MD, Dana-Farber/il Cancro bambini di Boston ed i disordini di sangue concentrano, autore corrispondente sullo studio

Il gruppo ai bambini Boston/di Dana-Farber condotti un'analisi sistematica del tempo dalle prove primo in umane alle prove del primo in bambino degli agenti in primo luogo approvati da FDA per qualsiasi indicazione di oncologia dal 1997 al 2017. I ricercatori hanno utilizzato i dati di registrazione di test clinici, la letteratura pubblicata e gli estratti dell'oncologia per identificare le prove e le date di inizio pertinenti.

Prove pediatriche in ritardo

In quel calendario, 126 droghe hanno ricevuto l'approvazione iniziale di FDA per un'indicazione dell'oncologia. Dopo a parte i modulatori ormonali (non relativi ai cancri dei bambini), 117 agenti sono rimanere per l'analisi. Quindici di 117 droghe (12,8%) ancora non avevano avuti una prova pediatrica, mentre 6 di 117 5,1%) bambini inclusi delle droghe (nell'approvazione iniziale di FDA.

I dati hanno mostrato un ritardo mediano da 6,5 anni fra i test clinici del primo in bambino e primo in umani, con un intervallo di 0 - 27,7 anni.

“Alcuni possono sostenere che questo ritardo è appropriato da assicurare la sicurezza di una popolazione pediatrica vulnerabile e studiare soltanto gli agenti in bambini che sono su un percorso ad approvazione di FDA, in base ad attività in adulti con cancro,„ dice DuBois. “Altri possono sostenere che questo ritardo è troppo lungo per i bambini con le malattie pericolose e che alcuni agenti che vengono a mancare nelle indicazioni adulte possono tuttavia risultare essere droghe importanti per le indicazioni pediatriche.„

Negli Stati Uniti, la CORSA recente per la Legge dei bambini rinforza la condizione che le nuove terapie del cancro con pertinenza biologica potenziale con cancri pediatrici sono valutate in bambini. Questo studio può servire da benchmark mentre questa nuova polizza è promulgata, dice DuBois.

Sorgente:

Ospedale pediatrico di Boston

Riferimento del giornale:

DuBois, 2019) volte dello S. et al. (delle prove del primo in bambino delle droghe approvate dalla FDA di oncologia. Giornale europeo di Cancro. doi.org/10.1016/j.ejca.2019.02.01.