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CZI annonce le programme neuf pour piloter le progrès dans le combat contre des maladies rares

Aujourd'hui, l'initiative de Chan Zuckerberg (CZI) a annoncé un support visé par programme neuf et le levage vers le haut du travail que les communautés patientes font pour accélérer la recherche et pour conduire le progrès dans le combat contre des maladies rares. Avec le guidage des communautés, des experts en matière de maladie rare, et des organismes patients de recommandation, ce programme neuf -- le rare en tant qu'un projet -- aidera des communautés des patients, chercheurs, et les cliniciens travaillent ensemble pour avancer le progrès contre leurs maladies et pour écailler ces efforts par des services renforcement de capacité et jusqu'à $4,5 millions dans funding.< initial

La maladie rare est quelque chose mais rare : autant d'en tant que 7.000 maladies rares affectez 400 millions de personnes mondiaux. Aux États-Unis, une maladie rare est définie comme condition qui affecte moins de 200.000 personnes. L'immense majorité de ces maladies ne sont pas réputée, et moins de cinq pour cent ayez n'importe quel traitement approuvé par le FDA. La connaissance et les apprentissage des patients souffrant de ces maladies sont principaux à piloter des découvertes dans la recherche et la demande de règlement, mais un manque du financement et d'infrastructure pour supporter une telle recherche dirigée par le patient soutient que progrès de retour.

Les patients sont une partie critique de la solution à trouver des remèdes pour leurs maladies -- particulièrement quand il s'agit de maladies rares, la majorité dont ne sont pas bons compris. Nous espérons que par partnering avec la communauté de maladie rare, nous pourrons aider à supporter des patients et des organismes dirigés par le patient pour accomplir le progrès qui fournit non seulement des découvertes dans leurs endroits de la maladie -- mais cela accélère des découvertes plus grandes de recherches. »

Priscilla Chan, co-fondateur et Co-Président de CZI

Pendant la première phase du rare en tant qu'un projet, CZI est l'invitation dirigée par le patient, 501 (c) (3) des organismes à appliquer pour qu'une opportunité neuve et biennale de concession supporte le développement et le lancement des réseaux de recherches dans leur endroit de maladie rare -- en partenariat avec des cliniciens et des chercheurs. Par le rare en tant qu'une demande de réseau des applications (RFA), CZI fournira à jusqu'à 10 organismes patients le financement, la formation, le mentorship de communauté, et les services renforcement de capacité, et consécutivement, demande qu'ils partagent le contrôle par retour de l'information avec et apprend les uns des autres, et recense comment à la meilleure adresse les nécessités les plus pressantes en travers d'un éventail des maladies rares.

« Un petit mais nombre de plus en plus important des organismes patients de maladie rare accomplissent le progrès dans leurs endroits de la maladie avec la réussite remarquable, » a dit la directrice de Tania Simoncelli, de politique scientifique de CZI et rare en tant qu'un fil de projet. « Ces efforts ont eu comme conséquence le développement des modèles neufs de la maladie, critères diagnostiques, objectifs de médicament, tests cliniques, et -- dans certains cas -- traitements approuvés neufs en calendriers remarquablement courts. Notre objectif est d'écailler cette réussite plus grand en travers de la communauté de maladie rare. »

Depuis décembre 2017, CZI a effectué plusieurs concessions apprenantes dans l'espace de maladie rare. Elles comprennent :

  • Fondation de cancérologie rare, Pattern.org : $249.600 (2018)
    • Pattern.org permet aux malades du cancer rares de diriger le tissu tumoral excédentaire vers la cancérologie. Cette concession supporte les efforts de la configuration pour augmenter sa fonctionnalité et capacité d'engager des patients directement dans la recherche.
  • Réseau de collaboration de la maladie de Castleman : $406.640 (2019)
    • Le réseau de collaboration de la maladie de Castleman accélère la recherche pour trouver un remède pour la maladie de Castleman et pour améliorer la survie pour tous les patients. Cette concession supporte le développement des outils logiciels et de l'infrastructure qui permettront à d'autres organismes patients de produire et faciliter les réseaux de collaboration dirigés par le patient de recherches.
  • Gènes globaux : $1.249.480 (2019)
    • Les gènes globaux est un organisme à but non lucratif global de recommandation pour le combat de personnes et de familles rare et les maladies génétiques. Cette concession supporte le développement et la diffusion des matériaux pédagogiques et des cahiers interactifs qui aideront des patients de maladie rare et des organismes de recommandation dans leur compréhension et activation pour produire les organismes de recherche et les Bureaux d'ordre dirigés par le patient de caractéristiques.
  • Les génomes rares projettent, institut grand de MIT et Harvard : $749.287 (2019)
    • Le projet rare de génomes permet à des patients avec le non disgnostiqué, conditions génétiques soupçonnées de participer à la recherche génomique comme associés, afin de transformer des caractéristiques génomiques en réponses cliniquement signicatives. Cette concession supportera des approches neuves de pilotage à l'engagement, au recrutement, et au renvoi des diagnostics aux familles de maladie rare.

Le rare en tant qu'un réseau MLDS recevra des lettres d'intérêt commençant à 9h du matin heure du Pacifique au mardi 11 juin 2019 jusqu'à l'heure du Pacifique à 17h mardi 23 juillet 2019. Pour plus de directives de l'information et d'application, visitez s'il vous plaît le site Web de CZI. Pour des instructions administratives et selon les programmes, l'assistance technique, ou d'autres questions concernant ce MLDS, entrent en contact avec s'il vous plaît [email protected]

Source : Initiative de Chan Zuckerberg