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CZI anuncia nuevo programa para impulsar progreso en el combate contra enfermedades raras

Hoy, la iniciativa de Chan Zuckerberg (CZI) anunció soportar dirigido nuevo programa y levantar encima del trabajo que las comunidades pacientes están haciendo para acelerar la investigación y para impulsar progreso en el combate contra enfermedades raras. Con la dirección de comunidades pacientes, de expertos raros de la enfermedad, y de organizaciones de la defensa, este nuevo programa -- el raro como un proyecto -- ayudará a comunidades de pacientes, investigadores, y los clínicos trabajan juntos para avance progreso contra sus enfermedades y para escalar estos esfuerzos con servicios del desarrollo de capacidades y hasta $4,5 millones en funding.< inicial

La enfermedad rara es todo menos rara: tanto como 7.000 enfermedades raras afecte 400 millones de personas de por todo el mundo. En los E.E.U.U., una enfermedad rara se define como condición que afecte a más poco de 200.000 personas. La gran mayoría de estas enfermedades no es bien sabido, y más poco el de cinco por ciento tenga cualquier terapia aprobada por la FDA. El conocimiento y los aprendizajes de los pacientes que sufren de estas enfermedades son dominantes a impulsar rupturas en la investigación y el tratamiento, pero una falta de financiamiento y de infraestructura para soportar tal investigación paciente-llevada está sosteniendo que progreso detrás.

Los pacientes son una parte crítica de la solución a encontrar las vulcanizaciones para sus enfermedades -- especialmente cuando se trata de enfermedades raras, la mayoría cuyo no son bien entendida. Esperamos que partnering con la comunidad rara de la enfermedad, poder ayudar a soportar pacientes y organizaciones paciente-llevadas para hacer el progreso que no sólo entrega rupturas en sus áreas de la enfermedad -- pero eso acelera descubrimientos más amplios de la investigación.”

Priscilla Chan, cofundador y Co-CEO de CZI

En la primera fase del raro como un proyecto, CZI es la invitación paciente-llevada, 501 (c) (3) las organizaciones a solicitar una nueva, de dos años oportunidad de la concesión de soportar el revelado y el lanzamiento de las redes de la investigación en su área rara de la enfermedad -- en colaboración con clínicos e investigadores. Con el raro como un pedido de la red usos (RFA), CZI proveerá de hasta 10 organizaciones pacientes el financiamiento, el entrenamiento, el mentorship de la comunidad, y servicios del desarrollo de capacidades, y a su vez, pregunta que comparten la reacción con y aprende a partir de la otra, y determina cómo al mejor direccionamiento las necesidades más acuciantes a través de un espectro de enfermedades raras.

“Un número pequeño pero creciente de las organizaciones pacientes de la enfermedad rara está haciendo progreso en sus áreas de la enfermedad con éxito notable,” dijo el director del plan de acción de Tania Simoncelli, de la ciencia de CZI y raro como un guía del proyecto. “Estos esfuerzos han dado lugar al revelado de los nuevos modelos de la enfermedad, consideraciones diagnósticas, objetivos de la droga, juicios clínicas, y -- en algunos casos -- nuevas terapias aprobadas en calendarios notable cortos. Nuestra meta es escalar estos éxitos más ampliamente a través de la comunidad rara de la enfermedad.”

Desde diciembre de 2017, CZI ha concedido varias concesiones de aprendizaje en el espacio raro de la enfermedad. Incluyen:

  • Asiento de investigación raro de cáncer, Pattern.org: $249.600 (2018)
    • Pattern.org permite a enfermos de cáncer raros dirigir exceso de tejido del tumor a la investigación de cáncer. Esta concesión soporta los esfuerzos de la configuración de desplegar sus funciones y capacidad de contratar a pacientes directamente a la investigación.
  • Red colaborativa de la enfermedad de Castleman: $406.640 (2019)
    • La red colaborativa de la enfermedad de Castleman acelera la investigación para encontrar una vulcanización para la enfermedad de Castleman y para perfeccionar la supervivencia para todos los pacientes. Esta concesión soporta el revelado de las herramientas de software y de la infraestructura que permitirán a otras organizaciones pacientes crear y facilitar redes colaborativas paciente-llevadas de la investigación.
  • Genes globales: $1.249.480 (2019)
    • Los genes globales son una organización no lucrativa global de la defensa para los individuos y las familias que luchan enfermedades raras y genéticas. Esta concesión soporta el revelado y la difusión de los materiales educativos y de los libros de trabajo interactivos que ayudarán a pacientes raros de la enfermedad y a organizaciones de la defensa en su comprensión y activación para crear grupos de investigación y registros paciente-llevados de los datos.
  • Los genomas raros proyectan, instituto amplio del MIT y Harvard: $749.287 (2019)
    • El proyecto raro de los genomas permite a pacientes con condiciones genéticas undiagnosed, sospechosas participar en la investigación genomic como socios, para girar datos genomic en respuestas clínico significativas. Esta concesión soportará nuevas aproximaciones de pilotaje al combate, al reclutamiento, y al retrono de diagnosis a las familias raras de la enfermedad.

El raro como una red RFA validará las cartas del interés que comienzan en 9 mañanas hora del Pacífico el martes 11 de junio de 2019 hasta la hora del Pacífico de 5 P.M. el martes 23 de julio de 2019. Para más instrucciones de la información y del uso, visite por favor el Web site de CZI. Para las preguntas administrativas y programáticas, la asistencia técnica, u otras preguntas referente a este RFA, contacto por favor [email protected]

Fuente: Iniciativa de Chan Zuckerberg