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Nanoparticles livrait des outils de retouche de gène de CRISPR dans la cellule

Les chercheurs de l'université de touffes et de l'Académie des sciences chinoise ont développé une méthode nouvelle pour livrer effectivement le CRISPR/Cas9 (la répétition palindromique courte régulièrement interspaced groupée (CRISPR) a associé des outils de retouche de gène de la protéine 9) dans le foie pour des études génétiques.

Les nanoparticles nouveaux utilisés par équipe comme transporteurs pour réaliser la fonction du messager. Leur étude intitulée, « rapidement et génome CRISPR/Cas9 efficace éditant in vivo activé par les nanoparticles bioreducible de lipide et d'ARN messager », étaient publiés dans la dernière question des matériaux avancés de tourillon.

Le grand composé des molécules de retouche de gène est difficile de fournir dans des cellules d
Le grand composé des molécules de retouche de gène est difficile de fournir dans des cellules d'externe une application externe. Les nanoparticles biodégradables de lipide fournissent le codage d'ARNm pour les molécules de retouche de gène dans la cellule. Crédit d'image : De l'animation par la Science visuelle et Skoltech (https://visual-science.com/crispr)

L'outil CRISPR/Cas9 de retouche de gène a été un du circuit brisant des révolutions dans la retouche et le traitement de gène utilisant la modulation génétique. Il y a eu cependant toujours le défi de la façon entrer ce mécanisme dans les cellules effectivement de sorte qu'ils aient pu effectuer leurs tâches désignées. L'équipe de recherche maintenant ont employé les nanoparticles synthétiques biodégradables de lipide qui aideraient à transporter les outils de retouche pour les gènes dans la cellule. Maintenant cet outil serait utilisé pour changer code génétique avec plus de 90 pour cent d'efficacité. L'équipe de recherche ajoutent que ces nanoparticles ont été prouvés pour être l'outil le plus efficace pour transporter la technologie de retouche de gène dans la cellule. Ceci pourrait être grand avantageux pour beaucoup de patients qui tirent bénéfice des applications thérapeutiques de CRISPR/Cas9 qu'ils ajoutent.

Système CRISPR-Cas9ibreakstock | Shutterstock

L'équipe écrit que cet outil neuf CRISPR/Cas9 de retouche de gène a été un avantage grand pour la recherche génétique ainsi que fournissant la thérapie génique. Il a été employé avec succès pour comprendre les fonctionnements et les mécanismes moléculaires des milliers des gènes et de leur rôle dans la santé et la maladie. Tordre des gènes a pu être employé pour traiter la maladie variée et est développé. Une des barrières les plus grandes à l'étude des demandes thérapeutiques de cet outil de retouche de gène est que c'est un grand composé moléculaire. Elle a une enzyme de nucléase appelée le Cas9 qui ser des ciseaux pour couper les boucles de la séquence génomique. De plus le composé a « l'ARN d'un guide unique » qui a été conçu. Il est appelé le sgRNA. Ce sgRNA balaye la totalité de code génétique utilisant la nucléase et trouve la région exacte qui doit être fendue et éditée. Le composé de totalité est ainsi grand et encombrant et lui est difficile de le transporter dans le noyau de cellules de vie où il peut fonctionner. Il y a eu des études et des tentatives où les chercheurs ont employé des techniques variées de la distribution comprenant des virus, de différents types de nanoparticles, des polymères etc. Cependant aucun de ces derniers n'a fourni une haute performance de transfert de sorte que la technique ait pu être employée pour le traitement clinique dans les patients.

Les chercheurs pour cette étude ont employé des nanoparticles de lipide - le ‐ O16B de BAMEA. Ils avaient l'habitude ces nanoparticles pour encapsuler l'ARN messager (ARNm) qui pourrait coder pour le Cas9. Les teneurs des nanoparticles déchargent l'ARNm ainsi que le sgRNA dans la cellule. La cellule a sa propre protéine effectuer les machines qui fonctionnent pour préparer le Cas9 de la matrice d'ARNm qui est transportée dans la cellule. Ainsi le Cas9 est opérationnel dans la cellule préparée par la cellule elle-même. Maintenant le gène éditant le nécessaire est prêt, l'équipe explique. Les chercheurs ajoutent que ces nanoparticles sont faits de lipides synthétiques et contiennent des liaisons disulfide dans le réseau gras. Une fois qu'ils présentent la cellule que les liaisons disulfide brisent ouvert et maintenant les nanoparticles obtiennent désassemblés et les teneurs sont relâchés et distribués dans la cellule.

Qiaobing Xu, auteur Co-correspondant de l'étude et professeur agrégé du génie biomédical à l'université de touffes expliqué, « nous commençons juste à voir des tests cliniques humains pour des traitements de CRISPR. Il y a beaucoup de maladies qui ont longtemps été insurmontables pour quels traitements de CRISPR pourraient offrir l'espoir neuf - par exemple anémie falciforme, dystrophie musculaire de Duchenne, maladie de Huntington, et même beaucoup de cancers. Notre espoir est que cette avance nous prendra une autre mesure vers effectuer à CRISPR une approche efficace et pratique à la demande de règlement. » Le premier auteur d'étude était Ji Liu, l'étudiant de troisième cycle de l'Académie des sciences chinoise, institut de chimie.

Pour cette étude l'équipe de recherche a employé des souris de laboratoire et a utilisé ces transporteurs de nanoparticle pour tordre et réduire l'activité d'un gène chez les souris codant pour le PCSK9. Quand ce gène est abaissé, il réduit le cholestérol de LDL et réduit ainsi le risque de maladie cardio-vasculaire. Les résultats ont prouvé qu'efficacité supérieure de l'outil de retouche de gène quand les nanoparticles de lipide ont été employés.

Ming Wang, auteur Co-correspondant de l'étude et professeur à l'Académie des sciences chinoise, laboratoire national de Pékin pour la Science moléculaire, expliqué, « les nanoparticles de lipide sont l'un des transporteurs CRISPR/Cas9 les plus efficaces que nous avons vus. Nous pouvons réellement démanteler l'expression PCSK9 chez les souris avec 80 pour cent de rendement dans le foie, proposant une promesse réelle pour des applications thérapeutiques. »

Les auteurs de l'étude conclue, « le principal nanoparticle de lipide, le ‐ O16B de BAMEA, représente un des nanocarriers de la distribution CRISPR/Cas9 les plus efficaces rapportés jusqu'ici, et il peut élargir la promesse thérapeutique de la technique ARNm et CRISPR/Cas9 davantage. »

L'étude a été financée par programme principal national de recherche et développement de la Chine et le National Science Foundation de la Chine avec les instituts de la santé nationaux.

Journal reference:

Liu, J., Chang, J., Jiang, Y., Meng, X., Sun, T., Mao, L., Xu, Q., Wang, M., Fast and Efficient CRISPR/Cas9 Genome Editing In Vivo Enabled by Bioreducible Lipid and Messenger RNA Nanoparticles. Adv. Mater. 2019, 1902575. https://doi.org/10.1002/adma.201902575, https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/adma.201902575

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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